이 가이던스는 이 주제에 대한 FDA의 현재 견해를 나타낸다. 이 가이던스는 누구에게도 어떠한 권리를 부여하지 않으며 FDA나 일반 대중을 구속하지 않는다. 적용되는 법령 및 규정의 요건을 충족한다면 다른 접근법을 사용할 수 있다. 다른 접근법을 논의하려면 표지에 기재된 이 가이던스 담당 FDA 부서에 문의한다.

This guidance represents the current thinking of the Food and Drug Administration (FDA or Agency) on this topic. It does not establish any rights for any person and is not binding on FDA or the public. You can use an alternative approach if it satisfies the requirements of the applicable statutes and regulations. To discuss an alternative approach, contact the FDA office responsible for this guidance as listed on the title page.

첨단 제조(advanced manufacturing)는 제조 공정과 공급망의 신뢰성과 완건성을 높이고 품질이 확보된 의약품에 대한 적시 접근성을 높일 잠재력이 있는 혁신적인 의약품 제조 접근법 또는 기술을 통칭하는 용어이다. 첨단 제조는 새로운 기술적 접근법을 통합하거나, 확립된 기법을 혁신적인 방식으로 사용하거나, 정해진 모범 사례나 경험이 없는 새로운 영역에 생산 방법을 적용할 수 있다.²

Advanced manufacturing is a general term for an innovative pharmaceutical manufacturing approach or technology that has the potential to improve the reliability and robustness of the manufacturing process and supply chain and increase timely access to quality medicines. Advanced manufacturing can integrate novel technological approaches, use established techniques in an innovative way, or apply production methods in a new domain where there are no defined best practices or experience.²

FDA는 제조 및 공급의 신뢰성을 높이고 의약품 개발 기간을 최적화함으로써 환자에게 이익이 될 잠재력이 있는 특정 첨단 제조기술(advanced manufacturing technologies, AMT)의 조기 도입을 장려한다.³ 이러한 기술은 생명 유지 또는 생명 지속에 필요하거나, 보건의료 제공에 매우 중요하거나, 공급이 부족한 의약품의 품질을 보장하고 안정적인 공급을 뒷받침하는 데 핵심적인 역할을 할 수 있다. AMT는 제품 품질을 직접 개선할 수 있다(예: 더 나은 제조 관리와 사람 개입 감소를 통해).

FDA encourages the early adoption of specific advanced manufacturing technologies (AMTs) that have the potential to benefit patients by improving manufacturing and supply dependability and optimizing development time of drugs.³ These technologies can be integral to ensuring quality and supporting a robust supply of drugs that are life-supporting, life-sustaining, of critical importance to providing health care, or in shortage. AMTs can directly improve product quality (e.g., through better manufacturing controls and fewer human interventions).

이 가이던스는 FDA의 첨단 제조기술 지정 프로그램(Advanced Manufacturing Technologies Designation Program)에 참여하려는 개인과 조직에 권고 사항을 제공하며, 이 프로그램은 프로그램에 따라 AMT로 지정된 기술(이하 지정 AMT)을 사용하여 제조하는 의약품의 개발을 촉진한다. 이 가이던스는 AMT 지정의 자격 기준, 요청서의 제출 및 심사 절차, AMT 지정을 받았을 때의 혜택을 개괄하고, 프로그램 활용에 중요한 핵심 개념의 추가 세부 사항을 다루는 질의응답 항을 포함한다. 구체적으로 이 가이던스는 다음을 기술한다.

This guidance provides recommendations to persons and organizations interested in participating in FDA’s Advanced Manufacturing Technologies Designation Program, which facilitates the development of drugs manufactured using an AMT that has been designated as such under the program (hereinafter designated AMT). The guidance outlines the eligibility criteria for AMT designation, the submission and assessment process for requests, and the benefits of receiving an AMT designation and includes a questions and answers section to cover additional details about key concepts important for program utilization. Specifically, the guidance describes:

일반적으로 FDA 가이던스 문서는 법적 구속력이 있는 책임을 규정하지 않는다. 가이던스는 특정 규정 또는 법률 요건이 인용된 경우가 아니면 어떤 주제에 대한 FDA의 현재 견해를 기술한 것이며 권고 사항으로만 보아야 한다. FDA 가이던스에서 should라는 단어는 어떤 것이 제안되거나 권고된다는 뜻이며 필수라는 뜻은 아니다.

In general, FDA’s guidance documents do not establish legally enforceable responsibilities. Instead, guidances describe the Agency’s current thinking on a topic and should be viewed only as recommendations, unless specific regulatory or statutory requirements are cited. The use of the word should in Agency guidances means that something is suggested or recommended, but not required.

연방 식품·의약품·화장품법(FD&C법) 506L항⁵에 따라 운영이 의무화된 FDA의 첨단 제조기술 지정 프로그램은 개인 또는 조직(예: 신청자, 위탁제조업자, 기술 개발자)이 의약품의 제조⁶ 방법 또는 제조 방법의 조합을 AMT로 지정해 달라고 요청할 수 있는 체계를 제공한다. 이 프로그램은 FD&C법 506L(b)항에 기술된 의약품으로서, 지정 AMT를 사용하여 제조되고, FD&C법 505항(21 U.S.C. 355) 또는 공중보건서비스법(PHS Act, 42 U.S.C. 262) 351항에 따른 허가신청으로 제출되며, 의약품평가연구센터(CDER) 또는 생물의약품평가연구센터(CBER)가 규제하는 의약품의 개발을 촉진한다.

FDA’s Advanced Manufacturing Technologies Designation Program, which is required under section 506L of the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C Act),⁵ offers a framework for persons or organizations (e.g., applicants, contract manufacturers, technology developers) to request designation of a method or combination of methods of manufacturing⁶ a drug as an AMT. The program facilitates the development of drugs as described in section 506L(b) of the FD&C Act that are manufactured using a designated AMT, submitted in an application under section 505 of the FD&C Act (21 U.S.C. 355) or section 351 of the Public Health Service Act (PHS Act, 42 U.S.C. 262), and regulated by the Center for Drug Evaluation and Research (CDER) or the Center for Biologics Evaluation and Research (CBER).

AMT 지정 보유자 또는 권한을 받은 다른 당사자는 지정이 부여된 것과 같은 사용 맥락(context of use)에서 허가신청에 지정 AMT에 관한 자료나 정보를 참조하거나 원용할 수 있다.⁷ FDA는 FD&C법 506L(d)(1)항에 기술된 바와 같이 지정 AMT를 사용하여 제조하는 의약품에 대해 개발을 촉진하고 변경신청(supplement)을 포함한 허가신청의 심사를 신속하게 진행한다.⁸

The holder of the AMT designation or another authorized party may reference or rely upon data or information about the designated AMT in an application in the same context of use for which the designation was granted.⁷ FDA will facilitate development and expedite assessment of an application, including supplements, for drugs that are manufactured using a designated AMT as described in section 506L(d)(1) of the FD&C Act.⁸

지정 AMT를 사용하면 품질을 더 확실히 보증하고, 의약품 개발 기간을 단축하며, 업계가 상업 제조에 관한 규제 요건을 더 효율적으로 충족하도록 돕고, 지정 AMT를 사용하는 제품의 규제 예측 가능성을 높일 수 있다. 지정 AMT의 도입을 장려하기 위해 첨단 제조기술 지정 프로그램은 허가신청 제출 전에 지정 AMT 보유자 및 신청자와 조기에 소통할 기회를 제공하여 지정 AMT와 그 의약품 제조 적용에 관해 조언한다.⁹

Use of designated AMTs can provide greater assurance of quality, shorten drug development time, assist industry in more efficiently meeting regulatory requirements for commercial manufacturing, and strengthen regulatory predictability for products that use a designated AMT. To encourage the adoption of designated AMTs, the Advanced Manufacturing Technologies Designation Program offers early interaction opportunities, before application submission, with designated AMT holders and applicants to advise on designated AMTs and their implementation in drug manufacturing.⁹

AMT 지정 요청은 허가신청 제출과 별개로 이루어진다. 따라서 AMT 지정 요청을 FDA에 제출하여야 하는 정해진 단계는 없다. AMT 지정 요청서를 제출하기 전에, 제조 방법을 AMT로 지정받고자 하는 개인 또는 조직(이하 요청자)은 FD&C법 506L항에 기술된 자료 요건, 이 가이던스에 제시된 권고 사항, 그 밖에 공개된 제품 개발 정보 출처를 숙지하여야 한다.¹⁰

AMT designation requests are made independently of application submissions. Therefore, there is no predetermined stage during which AMT designation requests should be submitted to FDA. Before submitting an AMT designation request, persons or organizations seeking designation of a method of manufacturing as an AMT (hereinafter requestors) should familiarize themselves with the data requirements described in section 506L of the FD&C Act, the recommendations outlined in this guidance, and other publicly available sources of product development information.¹⁰

어떤 기술이든 FD&C법 506L(b)항에 기술된 자격 기준을 충족하고, 요청자가 자격을 입증할 충분한 자료와 정보를 보유하며, 그 기술이 AMT 지정을 받고자 하는 사용 맥락에서 제품을 일관되고 신뢰성 있게 제조할 만큼 성숙했다면 AMT 지정 대상으로 고려될 수 있다.

Any technology can be considered for AMT designation provided that the technology meets the eligibility criteria described in section 506L(b) of the FD&C Act, the requestor has sufficient data and information to demonstrate eligibility, and the technology is mature enough to consistently and reliably manufacture product in the context of use for which AMT designation is sought.

AMT 지정 자격을 뒷받침할 자료 요건을 아직 충족하지 못한 기술의 개발자에게, FDA는 기술이 해당 프로그램의 기준을 충족한다면 CDER의 신기술 프로그램(Emerging Technology Program)을 운영하는 CDER 신기술팀(Emerging Technology Team, ETT) 또는 CBER 첨단기술 프로그램(Advanced Technologies Program)의 일부인 CBER 첨단기술팀(Advanced Technologies Team, CATT)과 조기에 소통할 것을 권고한다.¹¹ ETT와 CATT는 의약품 개발에 신기술 또는 첨단기술을 적용하려는 기업을 지원하며, 이들 프로그램은 다양한 성숙 단계의 기술에 적합하다.

For developers of technologies that do not yet meet the data requirements to support eligibility for AMT designation, FDA recommends early engagement with CDER’s Emerging Technology Team (ETT), which manages CDER’s Emerging Technology Program, or CBER’s Advanced Technologies Team (CATT), which is part of CBER’s Advanced Technologies Program, if a technology meets the criteria for these programs.¹¹ ETT and CATT assist companies interested in implementing emerging or advanced technologies in drug development, and their programs are suitable for technologies in various stages of maturity.

이 항에서는 자격 기준, 자격 입증에 필요한 자료와 정보, 제출 절차, AMT 지정 결정, 수명주기 고려사항을 다룬다.

This section covers eligibility criteria, the data and information needed to demonstrate eligibility, the submission process, AMT designation determination, and lifecycle considerations.

FD&C법 506L(b)항에 기술된 기준에 따라, 제조 방법 또는 제조 방법의 조합이 새로운 기술을 도입하거나 확립된 기법 또는 기술을 새로운 방식으로 사용하여¹² 의약품 품질을 동등하게 유지하거나 더 우수하게 하면서 의약품 제조 공정을 상당히 개선하는 경우 AMT 지정 자격이 있으며, 그러한 개선에는 다음이 포함된다.

Per the criteria described in section 506L(b) of the FD&C Act, a method of manufacturing or combination of methods is eligible for AMT designation if it incorporates a novel technology or uses an established technique or technology in a novel way¹² that will substantially improve the manufacturing process for a drug while maintaining equivalent, or providing superior, drug quality, including by:

AMT 지정 요청서에는 요청자가 지정을 받고자 하는 제조 방법(이하 제안 AMT)이 특정 사용 맥락에서 법적 기준을 충족함을 입증하는 자료 또는 정보가 반드시 포함되어야 한다.¹⁴ 요청서에 포함할 뒷받침 자료와 정보의 유형은 해당 제조 방법과 제안된 사용 맥락에 따라 달라지며, 요청자가 요청서를 준비하면서 정하여야 한다. 또한 요청서는 제안 AMT가 의약품의 품질을 유지하거나 개선하면서 의약품 제조 공정을 상당히 개선할 수 있음을 반드시 입증하여야 하며, 여기에는 의약품 개발 기간 단축, 또는 생명 유지·생명 지속에 필요하거나 보건의료 제공에 매우 중요하거나 공급이 부족한 의약품의 공급 증대 또는 유지가 포함된다.¹⁵ 자료와 정보의 충실도는 공정과 제안된 사용 맥락에 내재한 위험 수준에 상응하여야 한다.

An AMT designation request must include data or information demonstrating that the method of manufacturing for which a requestor is seeking designation (hereinafter proposed AMT) meets the statutory criteria in a particular context of use.¹⁴ The types of supportive data and information to include in a request depend on the specific method of manufacturing and its proposed context of use and should be determined by the requestor in preparing its request. In addition, the request must demonstrate the ability of the proposed AMT to substantially improve the manufacturing process for a drug while maintaining or improving upon its quality, including by reducing drug development time or increasing or maintaining the supply of a drug that is life-supporting, life-sustaining, of critical importance to providing health care, or in shortage.¹⁵ The robustness of the data and information should be commensurate with the level of risk inherent to the process and proposed context of use.

구체적으로 AMT 지정 요청서에는 다음 정보가 포함되어야 한다.

Specifically, an AMT designation request should include the following information:

FDA는 신청자가 아닌 요청자에게는 AMT 지정 요청서에 포함할 특정 의약품에 관한 자료가 없을 수 있음을 인정한다. 이러한 경우 FDA는 요청자가 모델 의약품을 사용하여 생성한 자료를 포함하여 FDA가 제안 AMT의 변수, 한계, 사용 맥락을 명확히 이해할 수 있도록 할 것을 권고한다.

FDA acknowledges that requestors who are not also applicants may not have data about a specific drug to include in their AMT designation request. In these cases, FDA recommends that requestors include data generated using a model drug to provide the Agency with a clear understanding of the proposed AMT’s parameters, limitations, and context of use.

요청자는 AMT 지정 자격을 입증할 뒷받침 자료와 정보가 확보되어 요청서에 포함할 준비가 된 후에만 요청서를 제출하여야 한다. 요청자는 AMT 지정 요청서를 AMT_designation_requests@fda.hhs.gov로 전자 제출하여야 한다.¹⁸ 이메일 제목은 대문자로 REQUEST FOR AMT DESIGNATION이라고 적어야 한다. 이메일에는 이 가이던스 III.B항에 기술된 자료와 정보 외에 요청자의 연락처 정보(미국 내 주 연락 담당자의 이름, 주소, 이메일 주소, 전화번호 포함)를 포함하고, 요청이 CDER, CBER 또는 둘 다에 해당하는지 밝혀야 한다.

Requestors should only submit a request once supporting data and information to demonstrate eligibility for AMT designation are available and ready for inclusion in the request. Requestors should submit their AMT designation request electronically to AMT_designation_requests@fda.hhs.gov.¹⁸ The subject line should be REQUEST FOR AMT DESIGNATION in uppercase letters. In addition to the data and information described in section III.B of this guidance, the email should include the requestor’s contact information—including the name, address, email address, and telephone number for their main point of contact in the United States—and indicate if the request is specific to CDER, CBER, or both.

FDA는 AMT 지정 요청서를 받으면 접수를 확인하고, 요청서가 완전한지 확인한 다음, 제안 AMT의 지정 여부를 결정하기 위한 평가를 시작할 계획이다.

Upon receipt of the AMT designation request, FDA intends to acknowledge receipt, confirm whether the request is complete, and begin an evaluation to determine whether to designate the proposed AMT.

AMT 지정은 FD&C법 506L(b)항에 기술되고 이 가이던스 III.A항에서 설명한 기준을 충족하는 제조 방법으로 한정된다. 자격을 판단하기 위해, 제안 AMT를 도입할 의약품 유형을 관할하는 센터의 FDA 전문가 팀이 요청서를 검토한다. 해당하는 경우 ETT 또는 CATT 구성원을 포함하는 이 팀은 사용 맥락에 관한 정보를 비롯하여 요청서에 제출된 자료와 정보를 평가하고, 필요에 따라 해당 분야 전문가의 의견을 구하여 제안 AMT가 지정 기준을 충족하여 AMT 지정을 부여하여야 하는지 판단한다. 여러 센터에 영향을 줄 수 있는 제안 AMT의 경우, CDER와 CBER 구성원을 포함하는 다학제 팀이 요청을 평가한다.¹⁹

AMT designations will be limited to those methods of manufacturing that meet the criteria described in section 506L(b) of the FD&C Act and explained in section III.A of this guidance. To determine eligibility, a team of FDA experts from the center with jurisdiction over the type of drug that would incorporate the proposed AMT will review the request. This team, including members of ETT or CATT, where applicable, will evaluate the data and information submitted in the request, including information relating to the context of use, and will seek input from subject matter experts, as needed, to determine if the proposed AMT meets the designation criteria and should therefore be granted AMT designation. For proposed AMTs that have potential cross-center impact, a cross-disciplinary team, including members from CDER and CBER, will evaluate the requests.¹⁹

이 팀에는 제조 공정, 제품 유형 또는 제안 AMT에 특유한 기타 요소에 대해 입증된 전문성을 갖추고 요청서의 주 담당 전문가 역할을 할 지정 책임자(designated lead)가 포함된다. 지정 책임자는 지정 결정 과정에서 AMT 지정 요청서에 관한 추가 정보를 얻거나 제안 AMT의 특정 측면에 관한 FDA와 요청자 간 논의를 조율하기 위해 요청자와의 연락을 주선할 수 있다.²⁰ 이러한 논의의 형식은 FDA가 사안별로 정한다. 적절한 경우, 지정 책임자는 FDA 고위 관리자와 경험 많은 다른 FDA 직원이 제안 AMT에 대한 협력적 다학제 검토에 참여하도록 주선한다.²¹

The team will include a designated lead with demonstrated expertise in the manufacturing process, product type, or other elements specific to the proposed AMT to serve as the primary subject matter expert for the request. The designated lead may facilitate contact with the requestor to obtain additional information about the AMT designation request or to coordinate discussions between FDA and the requestor regarding specific aspects of the proposed AMT during the designation determination process.²⁰ The format of such discussions will be determined by FDA on a case-by-case basis. As appropriate, the designated lead will facilitate the involvement of senior FDA managers and other experienced FDA staff in a collaborative, cross-disciplinary review of the proposed AMT.²¹

FD&C법 506L(c)(2)항은 FDA가 요청서를 받은 날부터 180일(역일) 이내에 특정 사용 맥락에 대한 지정 여부와 프로그램 수용 또는 거부에 관한 AMT 지정 결정을 마치도록 규정한다. AMT 지정 요청서를 제출했다고 해서 지정이나 프로그램 수용이 보장되는 것은 아니다. FDA는 불완전한 요청이나 FD&C법 506L(b)항에 기술된 기준을 충족하지 않는 제조 방법에 대해 제출된 요청을 거부할 것으로 예상한다. AMT 지정 요청이 거부되었더라도 자격을 뒷받침할 추가 자료와 정보가 확보되면 요청자는 새 요청서를 제출할 수 있다.

Section 506L(c)(2) of the FD&C Act requires FDA to complete AMT designation determinations regarding designation for a particular context of use and program acceptance or denial within 180 calendar days of FDA’s receipt of the request. Submission of an AMT designation request does not guarantee designation or acceptance into the program. FDA expects to deny requests that are incomplete or are submitted for methods of manufacturing that do not meet the criteria described in section 506L(b) of the FD&C Act. Denial of an AMT designation request does not preclude a requestor from submitting a new request if additional data and information to support eligibility become available.

지정 AMT 보유자는 추가 뒷받침 자료(예: 추가 배치 분석 자료)가 확보된 경우 등 지정 AMT의 사용 맥락이나 자격에 영향을 줄 수 있는 갱신 사항 또는 변경 제안을 AMT_designation_requests@fda.hhs.gov로 이메일을 보내 알려야 한다. 이메일 제목은 대문자로 PROPOSED CHANGE FOR DESIGNATED AMT라고 적어야 한다. 변경을 요청하는 이메일에는 이 가이던스 III.C항에 기술된 요청자의 연락처 정보 외에 요청서를 검토한 제품 담당 센터(CDER, CBER 또는 둘 다), 변경 제안에 대한 간략한 설명, 변경 제안을 뒷받침하는 자료, 지정 AMT에 대한 참조권을 받은 개인 또는 단체의 목록을 포함하여야 한다.²²

Designated AMT holders should communicate updates or proposed changes that could affect the context of use or eligibility of their designated AMTs, such as when additional supportive data become available (e.g., additional batch analysis data), by emailing AMT_designation_requests@fda.hhs.gov. The subject line should be PROPOSED CHANGE FOR DESIGNATED AMT in uppercase letters. In addition to the requestor’s contact information described in section III.C of this guidance, the email requesting a change should include the product center that reviewed the request (CDER, CBER, or both), a brief description of the proposed change, supporting data for the proposed change, and a list of persons or entities who have been given a right of reference to the designated AMT.²²

이메일에서는 변경 제안이 최초 지정 당시 정의된 지정 기준 또는 AMT가 지정된 특정 사용 맥락에 미칠 수 있는 영향도 다루어야 한다.

The email should also address the potential impact of the proposed change on the criteria for designation or the particular context of use for which the AMT was designated, as defined at the time of initial designation.

FDA는 뒷받침 자료를 포함한 변경 제안을 심사하여 지정 AMT가 계속 지정 기준을 충족하고 AMT가 지정된 것과 같은 사용 맥락을 유지하는지 확인할 계획이다. FDA는 추가 자료나 새 지정 요청서가 필요한지도 판단한다. 변경 제안에 대한 심사가 끝나면 FDA는 그 결과를 AMT 보유자에게 알린다. 사용 맥락의 변경을 포함하여 지정 AMT의 모든 변경 사항을 신청자에게 알리는 것은 AMT 보유자의 책임이다.

FDA intends to assess the proposed changes, including supporting data, to confirm that the designated AMT continues to meet criteria for designation and maintains the same context of use for which the AMT was designated. FDA will also determine whether additional data or a new designation request are necessary. Once assessment of the proposed change is complete, FDA will communicate results to the AMT holder. It is the responsibility of the AMT holder to inform applicants about any changes to their designated AMT, including changes to the context of use.

FDA가 지정 AMT를 심사한 경험을 상당히 쌓고 그 지정 AMT가 승인된 여러 허가신청에 사용된 경우, FDA는 그 기술을 졸업(graduation)시키고, 그 AMT를 사용하거나 참조하거나 원용하는 향후 허가신청(이전에 지정을 받은 최초 허가신청의 변경신청 포함)의 검토를 (신속 절차가 아닌) 표준 품질 심사 절차로 넘기기로 결정할 수 있다. FDA는 이러한 졸업 결정을 사안별로 내릴 계획이다.

Once FDA has gained significant experience assessing a designated AMT and the designated AMT has been used in multiple approved applications, FDA may decide to graduate the technology and transfer the review of future applications that use, reference, or rely upon that AMT—including supplements to an original application that had previously been granted the designation—to the standard quality assessment process (rather than an expedited process). FDA intends to make such graduation decisions on a case-by-case basis.

졸업은 AMT 지정을 새로움(novelty)이라는 법적 전제 조건²³에 맞게 유지하고, 의약품 품질을 유지하거나 개선하면서 핵심 의약품의 개발 기간을 단축하는 새로운 기술의 도입을 장려한다는 프로그램 목표를 계속 충족하는 새 AMT에 FDA의 가용한 AMT 관련 자원을 활용함으로써 프로그램 기간 동안²⁴ 추가 혁신을 촉진한다. 지정 AMT가 졸업 단계에 이르면, 지정 책임자는 AMT의 지정 상태에 대해 예정된 변경과 최종 변경(그 변경의 근거 포함)에 관하여 AMT 보유자, 관련 신청자, FDA 심사팀 간 소통을 주선한다.

Graduation would keep AMT designation aligned with the statutory prerequisite of novelty²³ and facilitate further innovation over the program’s duration²⁴ by leveraging FDA’s available AMT-related resources on new AMTs that continue to meet the program’s goal of encouraging adoption of novel technologies to shorten drug development times for critical medicines while maintaining or improving product quality. As a designated AMT reaches graduation, the designated lead will facilitate communication with the AMT holder, relevant applicants, and FDA assessment teams about pending and final changes to an AMT’s designation status, including a justification for such changes.

다른 확립된 제조 방법과 마찬가지로, 졸업한 AMT라도 새로운 방식(즉, 이전에 지정된 사용 맥락이나 제조 공정에서의 역할과 다른 방식)으로 사용하도록 제안되어 FD&C법 506L(b)항에 기술된 자격 기준을 다시 충족한다면 첨단 제조기술 지정 프로그램에 다시 들어올 수 있다.

Similar to other established methods of manufacturing, a graduated AMT is not precluded from reentry into the Advanced Manufacturing Technologies Designation Program, provided that the technology is proposed for use in a novel way (i.e., different from its previously designated context of use or its role in a manufacturing process) such that it again meets the eligibility criteria described in section 506L(b) of the FD&C Act.

AMT 지정의 핵심 혜택은 지정 AMT를 사용하는 의약품의 개발 및 제조에 관하여 FDA가 신청자와 조기에 소통한다는 것이다.²⁵ FDA는 자원이 허락하는 범위에서 지정 AMT를 사용하여 제조하는 의약품의 신청자에게 적시에 조언하고 서면 서신 또는 회의 형태로 추가 소통을 할 계획이다. 이러한 소통은 초기 의약품 개발 단계와 이후 허가신청 심사 단계 모두에서 이루어질 수 있으며, 지정 AMT의 적용과 관련된 제출 내용 및 그 밖의 AMT 관련 주제를 포함하여 지정 AMT 관련 질문과 쟁점을 다루는 데 활용된다. 적절한 경우, AMT 요청의 지정 책임자는 해당 FDA 품질 심사팀과 협조한다.

A key benefit of AMT designation is FDA’s early interaction with applicants regarding the development and manufacture of drugs using a designated AMT.²⁵ As resources permit, FDA intends to provide timely advice and to engage in additional communication, in the form of written correspondence or meetings, with applicants for a drug manufactured using a designated AMT. Such communication may take place during both early drug development and subsequent application assessment and will be used to address designated AMT-related questions and issues, including submission content related to implementation of a designated AMT and other AMT-related topics. When appropriate, the designated lead for the AMT request will coordinate with the appropriate FDA quality assessment team.

FDA는 의약품 개발 또는 상업 제조에서 지정 AMT를 사용하는 신청자와의 소통을 우선 처리할 것으로 예상하며, 제품 품질을 크게 개선하거나, 특정 의약품 또는 의약품 계열의 알려진 품질 문제를 해결하거나, 생명 유지·생명 지속에 필요하거나 보건의료 제공에 매우 중요하거나 공급이 부족한 의약품의 공급을 증대 또는 유지할 잠재력이 있는 지정 AMT를 사용하는 의약품 개발 활동과 허가신청에 더 높은 우선순위를 둔다. 신약 허가신청(NDA), 생물의약품 허가신청(BLA), 복합 제네릭의약품에 관한 제네릭의약품 허가신청(ANDA)의 경우, 이러한 소통은 일반적으로 해당 사용자 수수료 회의 유형에 따라 이루어진다.²⁶

FDA expects to prioritize applicant interactions involving the use of a designated AMT in drug development or commercial manufacturing, with higher priority being given to drug development activities and applications using a designated AMT with the potential to significantly improve product quality, address known quality issues for a drug or class of drugs, or increase or maintain the supply of drugs that are life-supporting, life-sustaining, of critical importance to providing health care, or in shortage. For new drug applications (NDAs), biologics license applications (BLAs), and abbreviated new drug applications (ANDAs) involving complex generic drugs, these interactions would typically occur under the appropriate user fee meeting type.²⁶

복합 제네릭의약품에 관한 것이 아닌 ANDA의 경우, 이러한 소통은 일반적으로 통제 서신(controlled correspondence)을 통해 이루어진다.²⁷ 다만 지정 AMT를 보유한 신청자는 ANDA가 복합 제품에 관한 것이든 복합 제품이 아닌 것에 관한 것이든 제품 개발 회의와 제출 전 회의도 요청할 수 있다.²⁸ FDA가 필요하다고 판단하는 추가 소통은 AMT 요청의 지정 책임자가 주선한다.

For ANDAs not involving complex generic drugs, these interactions would typically take place through controlled correspondence.²⁷ However, applicants with a designated AMT—whether the ANDA involves a complex product or a non-complex product—can also request product development and presubmission meetings.²⁸ Any additional interaction deemed necessary by FDA will be facilitated by the designated lead for the AMT request.

지정 책임자는 지정 AMT의 성공적인 도입을 지원하기 위해 제품 품질과 관련된 조언과 정보에 관하여 신청자와의 소통을 주선한다. 필요한 경우, 신청자에게 제품 품질 범위 밖의 다른 분야의 전문성이나 조언이 필요하면 지정 책임자는 신청자를 그 분야의 FDA 부서와도 연결한다.

The designated lead will facilitate communication with the applicant regarding advice and information relevant to product quality to support the successful adoption of a designated AMT. As needed, the designated lead will also connect applicants with other FDA disciplines outside the scope of product quality when an applicant requires expertise or advice from these other disciplines.

AMT 지정 과정에서 얻은 지식은 지정 AMT를 사용하는 허가신청에 대한 FDA 심사에 활용되지만, 지정 AMT가 허가신청에 포함되기에 적합하다는 것을 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 항에 제출하는 필수 기술 자료를 통해 입증하는 것은 신청자의 책임이다.²⁹

Although knowledge gained during the AMT designation process will be leveraged during FDA’s assessment of an application that uses a designated AMT, it is the applicant’s responsibility to demonstrate, through the required technical data submitted in the chemistry, manufacturing, and controls (CMC) section,²⁹ that a designated AMT is suitable for inclusion in their application.

신청자는 이 프로그램이 제공하는 혜택을 활용하여, 개발 초기에 AMT를 지정한 팀과 함께 지정 AMT를 어떻게 사용하면 의약품 개발 기간을 단축하거나 달리 최적화할 수 있는지 논의할 것이 권장된다.³⁰ 지정 책임자는 다음을 위해 노력한다.

Applicants are encouraged to take advantage of the benefits afforded under the program to engage with the team that designated the AMT to discuss, early in the development process, how the designated AMT can be used to shorten or otherwise optimize drug development time.³⁰ The designated lead will work to:

지정 책임자는 지정 AMT를 사용하여 제조하는 의약품의 허가신청에 대한 품질 심사를 주선하며, 그 목적은 프로그램에 따라 지정되지 않은 제조 방법을 사용하는 허가신청의 절차보다 심사 절차를 더 효율적으로 하는 것이다. FDA는 신청자가 허가신청의 CMC 항을 작성하는 동안 이 접근법으로 신청자를 지원하여, 지정 AMT를 도입하더라도 품질 관련 결정에 이르는 데 필요한 시간이나 심사 주기 횟수가 늘지 않고, 그 결과 허가신청 전체의 승인 여부 결정에 필요한 시간도 늘지 않도록 할 계획이다. 특정 지정 AMT를 사용하는 허가신청을 심사하면서 FDA가 얻은 지식과 친숙도는 같은 지정 AMT를 사용하는 이후 허가신청의 심사를 간소화할 것이다.

The designated lead will facilitate the quality assessment of an application for a drug manufactured using the designated AMT with the aim of making the assessment process more efficient than the process for applications using manufacturing methods not designated under the program. FDA intends to use this approach to support applicants while they are developing the CMC section of their applications such that the incorporation of a designated AMT will not increase the time or number of assessment cycles required to arrive at a quality-related decision and, as a result, will not increase the time required to arrive at a decision regarding overall application approval. The knowledge and familiarity gained by FDA though the assessment of applications that use a particular designated AMT should streamline the assessment of subsequent applications that use the same designated AMT.

지정 AMT가 이 가이던스 III.E항에 기술된 바와 같이 프로그램에서 졸업하면, FDA는 이전에 지정된 AMT를 사용·참조하거나 그에 의존한 신청에 대해, 그 AMT에 관한 정보를 해당 심사팀에 이관하기 위한 적절한 조치를 취한다. 이관 후 접수되는 새 신청은 모든 신청자에게 제공되는 표준 수준의 FDA 의사소통과 상호작용을 받는다. 지정 AMT의 졸업은 이전에 지정된 AMT를 참조하는 승인된 신청이나, 적절한 참조 권한을 가진 신청자가 그 기술을 계속 사용할 수 있는 능력에 영향을 주지 않는다.

When a designated AMT graduates from the program as described in section III.E of this guidance, FDA will take appropriate steps to transfer information about the previously designated AMT to the appropriate assessment team for applications that used, referenced, or relied upon the previously designated AMT. New applications received after the transfer will receive the standard level of FDA communication and interaction afforded to all applicants. Graduation of a designated AMT will not affect approved applications that reference the previously designated AMT or the ability of an applicant to continue to use that technology with an appropriate right of reference.

FD&C법 506L(c)항에 따라, AMT 지정은 특정 신청이 아니라 특정 사용 맥락(context of use) 안에서의 제조 방법에 적용된다. 이 때문에 요청자는 지정 요청에 포함할 제안 AMT의 근거 데이터를 생성하기 위해 신청별 의약품 대신 모델(즉, 대표) 의약품을 사용할 수 있다. 모델 의약품을 사용하여 생성한 데이터와 정보는 최소한 특정 의약품 계열에 특이적이어야 하며, 이 가이던스 III항에 기술된 바와 같이 개발 후보 분자 또는 모델 의약품을 사용하여 생성한 배치 분석 데이터를 비롯한 개발 데이터를 포함하여야 한다. 요청자는 특정 유형 또는 범위의 의약품을 개발하고 제조하는 데 AMT가 어떻게 사용될 것인지를 포함하여, AMT 지정을 요청하는 사용 맥락을 완전하고 명확하게 기술하여야 한다.

Consistent with section 506L(c) of the FD&C Act, AMT designation applies to a method of manufacturing within a particular context of use rather than to a specific application. For this reason, requestors can use model (i.e., representative) drugs instead of application-specific drugs to generate the supporting data for proposed AMTs to be included in their designation requests. The data and information generated using a model drug should, at a minimum, be specific to a particular class of drugs and, as described in section III of this guidance, should include development data, including batch analysis data generated using either a developmental candidate molecule or a model drug. Requestors should fully and clearly describe the context of use within which they are requesting the AMT be designated, including how it will be used to develop and manufacture a specific type or range of drugs.

신청 대상인 특정 의약품의 제조에 지정 AMT를 사용하는 것이 그 AMT가 지정된 사용 맥락과 같은 것으로 볼 수 있는지는 신청 전 회의에서 논의할 수 있으며, 신청 심사 과정에서 결정된다.

Whether the use of a designated AMT for manufacturing a specific drug that is the subject of an application would be considered to be the same context of use for which the AMT was designated can be discussed in presubmission meetings and will be determined during the application assessment process.

지정 AMT의 수명주기 동안 그 개발 또는 사용에 여러 주체가 관여할 수 있다. 이러한 주체에는 요청자, 지정 AMT 보유자, 신청자가 있다. 한 주체가 아래에 기술한 세 용어의 정의에 모두 해당할 수도 있다.

Multiple entities can be involved in the development or use of a designated AMT over its lifecycle. These entities include requestors, designated AMT holders, and applicants. An entity might meet the definition of all three terms described below.

이 가이던스에서 요청자(requestor)란 어떤 기술을 개발하고 그 기술에 대해 FDA에 AMT 지정 요청을 제출한 개인 또는 조직을 말한다. 이 가이던스 III.B항과 III.C항에 기술된 바와 같이, 요청자는 제안 AMT의 사용 맥락을 정하고, AMT 지정 요청에 포함할 근거 데이터와 정보의 유형을 결정하며, 요청을 준비하여 FDA에 제출한다. FDA는 FD&C법 506L(c)(1)(A)항에 기술된 바와 같이 요청자와의 의사소통을 지원할 수 있다.

In this guidance, the term requestor describes a person or organization that has developed a technology and has submitted an AMT designation request to FDA for that technology. As described in sections III.B and III.C of this guidance, requestors define the context of use for their proposed AMTs, determine the types of supporting data and information to include in AMT designation requests, and prepare and submit the requests to FDA. FDA may facilitate communication with requestors as described in section 506L(c)(1)(A) of the FD&C Act.

이 가이던스에서 지정 AMT 보유자(designated AMT holder)란 AMT 지정 요청이 FDA의 평가를 거쳐 이 프로그램에 따라 지정을 받은 개인 또는 조직을 말한다.³¹ 이 가이던스 III.E항에 기술된 바와 같이, 지정 AMT 보유자는 지정 AMT의 적격성 또는 사용 맥락에 영향을 줄 수 있는 변경을 FDA에 알려야 한다. 또한 지정 AMT 보유자는 신청자가 지정 AMT에 관한 데이터와 정보를 신청서에 참조로 포함하도록 허가할 수 있다(Q5 및 Q6 참조).

In this guidance, the term designated AMT holder describes a person or organization whose AMT designation request has been evaluated by FDA and granted designation under the program.³¹ As described in section III.E of this guidance, designated AMT holders should communicate changes that could impact eligibility or the context of use for their designated AMTs to FDA. They can also authorize applicants to incorporate by reference data and information about the designated AMT in their application (see Q5 and Q6).

이 가이던스에서 신청자(applicant)란 FDA에 NDA, ANDA, BLA 또는 임상시험계획(IND)을 제출하였거나 제출할 계획인 주체를 말한다. 신청자는 지정 AMT 보유자로부터 허가를 받았거나 자신이 AMT 보유자인 경우, 신청 대상 의약품의 개발 또는 제조에 지정 AMT를 사용·참조하거나 그에 의존할 수 있다.³² 이 경우 신청자는 지정 AMT가 자신의 특정 의약품에 적합한지 판단하고, 지정 AMT를 그 의약품의 개발과 제조에 도입하며, 신청서에 의약품 특이적 데이터를 제출한다.

In this guidance, the term applicant describes an entity that has submitted or plans to submit to FDA an NDA, ANDA, BLA, or investigational new drug application (IND). An applicant can use, reference, or rely upon a designated AMT in the development or manufacturing of a drug that is the subject of their application if they are authorized to do so by the designated AMT holder or are themselves the AMT holder.³² When doing so, applicants determine if the designated AMT is appropriate for their specific drug, incorporate the designated AMT into the drug’s development and manufacture, and submit drug-specific data in the application.

AMT 지정 적격성을 평가할 때, FDA는 일반적으로 FDA의 심사 또는 실태조사 경험이 제한적인 기술을 새로운 기술 또는 새로운 방식으로 사용되는 확립된 기법이나 기술로 본다. 새로운 기술은 FDA가 제출자료에서 이전에 본 적이 없는 완전히 새로운 기술일 수도 있고, FDA가 경험은 있으나 지금 제안되는 용도가 크게 다른 기술일 수도 있다.

For purposes of evaluating eligibility for AMT designation, FDA generally considers a novel technology or an established technique or technology used in a novel way to be one for which FDA has limited assessment or inspectional experience. A novel technology can be a completely new technology that FDA has not previously seen in a submission or a technology with which FDA has experience but with a significantly different use than is now being proposed.

새로움은 AMT 지정의 필수 요소이지만, 지정 AMT를 규정하는 유일한 특성은 아니다. 어떤 기술은 위의 설명에 따라 새로운 것으로 볼 수 있더라도, 그 기술을 제조 공정에 도입하는 것만으로는 AMT 지정을 받기 위한 법정 적격성 기준을 충족하지 못할 수 있다.

Although novelty is an essential element of AMT designation, it is not the only defining characteristic of a designated AMT. Certain technologies might be considered novel based on the above description, but their incorporation into the manufacturing process alone would not meet statutory eligibility criteria to qualify for AMT designation.

FDA는 서로 다른 요청자가 별개의 AMT 지정 요청으로 각자 제출한 여러 유사 기술이 각각 지정 적격성이 있다고 판단할 수 있다. 이 경우 FDA는 이 가이던스 III.D항에 기술된 바와 같이 각 요청에 담긴 데이터와 정보를 개별적으로 평가하고 AMT 지정 여부를 독립적으로 결정한다. 새로운 방식으로 사용되지 않는 한, 프로그램에서 졸업하였거나 졸업이 임박한 AMT와 유사한 기술은 지정 적격성이 없을 가능성이 크다.

FDA may determine that multiple similar technologies, independently submitted by different requestors in separate AMT designation requests, are each eligible for designation. In this event, FDA will individually assess the data and information contained in each request and independently determine AMT designation, as described in section III.D of this guidance. Unless they are used in a novel way, technologies similar to AMTs that have graduated from the program or are close to graduation are likely not eligible for designation.

NDA, ANDA 또는 IND 신청자와 지정 AMT 보유자가 서로 다른 주체인 경우, 지정 AMT 보유자(지정 AMT를 담은 원료의약품 등록자료(DMF)의 보유자일 수도 있다)는 신청자가 지정 AMT에 관한 데이터와 정보를 신청서에 참조로 포함하도록 허가할 수 있다.³³ 지정 AMT를 참조하거나 그에 의존하는 신청은, 참조한 AMT가 위에 기술한 대로 지정이 부여된 사용 맥락과 같은 맥락에서 의약품 제조에 사용되는 경우, 적절한 허가를 받아 AMT 지정에 따른 혜택을 받을 수 있다.

When an NDA, ANDA, or IND applicant and designated AMT holder are different entities, the designated AMT holder, who can also be the holder of a drug master file (DMF) that contains the designated AMT, can authorize the applicant to incorporate by reference data and information about the designated AMT in their application.³³ An application that references or relies upon a designated AMT can receive the benefits provided by the AMT designation with the appropriate authorization if the referenced AMT is used to manufacture a drug in the same context of use for which the designation was granted as described above.

여러 신청이 같은 지정 AMT를 참조할 수 있지만, 특정 지정 AMT를 참조하는 각 신청은 그 자체의 타당성에 따라 심사된다. 신청서에서 지정 AMT를 참조하거나 그에 의존하는 경우, 신청자는 신청 대상 의약품의 제조에 지정 AMT가 어떻게 사용될 것인지, 그리고 그 사용 맥락이 AMT가 지정받은 사용 맥락과 일치하는 이유를 설명하여야 한다.

Although multiple applications can reference the same designated AMT, each application referencing a particular designated AMT will be assessed on its own merits. When referencing or relying upon a designated AMT in an application, applicants should explain how the designated AMT will be used to manufacture the drug that is the subject of the application and why that context of use is consistent with the context of use for which the AMT received designation.

BLA 신청자는 지정 AMT 보유자로부터 허가를 받았거나 자신이 AMT 보유자인 경우, 신청 대상 생물의약품의 개발 또는 제조에 지정 AMT를 사용·참조하거나 그에 의존할 수 있다.³⁴

A BLA applicant can use, reference, or rely upon a designated AMT in the development or manufacturing of a biological product that is the subject of their application if they are authorized to do so by the designated AMT holder or are themselves the AMT holder.³⁴

그러나 BLA 보유자는 허가를 받은 생물의약품의 제조 공정을 알고 관리할 것으로 기대되므로, FDA는 21 CFR 601.2(g)에 따라 원료의약품, 원료의약품 중간체, 완제의약품(DS/DSI/DP)의 근거 데이터와 정보가 DMF를 참조로 포함하는 방식이 아니라 BLA에 직접 제출되기를 기대한다.³⁵ 이 때문에 지정 AMT를 사용하는 경우에도 BLA 신청자는 제조 공정의 관리와 밸리데이션, 그리고 제품 품질에 대한 BLA 보유자의 관리를 평가하는 데 핵심적인 그 밖의 정보를 포함한 이러한 근거 데이터와 정보에 접근할 수 있어야 하며, 이 정보를 BLA에 포함하여야 한다.³⁶

However, because a BLA holder is expected to have knowledge of and control over the manufacturing process for the biological product for which it has a license, FDA expects that supporting data and information for the drug substance, drug substance intermediate, and drug product (DS/DSI/DP) be submitted directly to the BLA rather than be incorporated by reference to a DMF, consistent with 21 CFR 601.2(g).³⁵ For this reason, even when using a designated AMT, BLA applicants should have access to such supporting data and information, including the controls and validation of the manufacturing process and other information critical to evaluating the BLA holder’s control over product quality, and should include this information in their BLA.³⁶

21 CFR 601.2(g)에 따라 BLA에서 DMF를 교차 참조하지 못하도록 한 제외 규정은 DS, DSI, DP에 관한 정보로 한정된다. DS, DSI, DP 제조에 사용되는 특정 설비와 같은 일부 AMT 관련 데이터와 정보는 DMF에 포함할 수 있다. FDA는 그러한 데이터와 정보를 DMF에 포함하는 것이 허용되는지를 사안별로 평가한다. 의약품-생물의약품 복합제품의 경우,³⁷ 신청자는 비생물의약품 구성 부분에 대해 DMF를 참조로 포함할 수 있다.³⁸

The exclusion in 21 CFR 601.2(g) against cross-referencing a DMF in a BLA is limited to information about the DS, DSI, and DP. Some AMT-related data and information can be included in a DMF, such as certain equipment used in manufacturing the DS, DSI, and DP. FDA will evaluate whether it is permissible to include such data and information in a DMF on a case-by-case basis. For a drug-biologic combination product,³⁷ an applicant can incorporate by reference a DMF for nonbiological product constituent parts.³⁸

세 프로그램 모두 CDER 또는 CBER의 심사 경험이 제한적인 새로운 기술의 사용과 관련하여 잠재적 규제상 과제를 논의하고 관련 질문을 명확히 하기 위한 FDA와 예비 의약품 개발자 간의 교류에 중점을 둔다. 이러한 유사점에도 불구하고, 세 프로그램 사이에는 프로그램에 받아들여지는 기술의 성숙도, 각 프로그램의 시기, 대상 참여자, 범위 등 여러 차이점이 있다.

All three programs focus on engagement between FDA and prospective drug developers to discuss potential regulatory challenges and clarify related questions about using novel technologies for which CDER or CBER have limited assessment experience. Despite these similarities, there are also several differences between the three programs, including the maturity level of the technology accepted into the program and the timing, intended participants, and scope of each program.

경우에 따라 CDER의 신기술 프로그램이나 CBER의 첨단기술 프로그램에 적격하지 않은 기술이 AMT 지정에는 적격할 수 있다. 그 반대일 수도 있다. 예를 들어, III항에서 언급한 바와 같이, 다른 두 프로그램 중 하나에 받아들여진 기술에 대해 AMT 지정에 필요한 데이터와 정보가 아직 확보되지 않았을 수 있다.

In some cases, a technology that is not eligible for CDER’s Emerging Technology Program or CBER’s Advanced Technologies Program could nevertheless be eligible for AMT designation. The opposite could also be the case. For example, as noted in section III, the data and information necessary for AMT designation might not yet be available for a technology granted acceptance into either of the other two programs.

CDER의 신기술 프로그램에서는 예비 신청자가 특정 신기술의 사용에 관한 질문과 제안(예: 규제 사항 또는 CMC 정보 제출에 관한 질문)을 ETT에 제출할 수 있다. ETT는 CDER 규제 대상 제품에 신기술을 도입하려는 회사의 주된 연락 창구 역할을 한다. CBER의 첨단기술 프로그램은 CBER와 첨단 제조·시험 기술의 예비 개발자 간의 대화, 교육 및 의견 교환을 촉진한다. CATT는 CBER 규제 대상 제품의 개발에 이러한 기술의 도입을 촉진하기 위해 그러한 의사소통을 지원한다.³⁹

CDER’s Emerging Technology Program allows potential applicants to submit to ETT questions and proposals about the use of a specific emerging technology (e.g., questions about regulatory issues or submission of CMC information). ETT serves as the primary point of contact for companies interested in implementing an emerging technology into CDER-regulated products. CBER’s Advanced Technologies Program promotes dialogue, education, and input between CBER and prospective developers of advanced manufacturing and testing technologies. CATT facilitates such communications to promote the implementation of these technologies in the development of CBER-regulated products.³⁹

ETT 및 CATT와의 논의는 의약품 개발 과정의 더 이른 단계에서 시작할 수 있다. 이와 달리 첨단 제조기술 지정 프로그램은 여전히 새롭거나(또는 새로운 방식으로 사용되거나) 더 성숙한 방법과 기술, 예컨대 적격성을 뒷받침하는 모델 의약품 특이적 데이터가 확보된 방법과 기술을 대상으로 한다.

ETT and CATT discussions can begin earlier in the drug development process. In contrast, the Advanced Manufacturing Technologies Designation Program is intended for methods and technologies that, while still novel (or used in a novel way), are more mature, such as those for which model drug-specific data to support eligibility are available.

이 가이던스의 다른 곳에서 논의한 바와 같이, 지정 AMT 보유자가 최종적으로 신청서에 지정 AMT를 사용하는 신청자와 반드시 같은 주체인 것은 아니다. ETT와의 교류는 특정 제품이 개발되기 전에도 이루어질 수 있지만, CDER의 신기술 프로그램은 주로 결국 신청서의 CMC 항에 신기술을 도입하려는 회사를 위해 마련된 것이다. CBER의 첨단기술 프로그램의 경우, CATT는 규제 제출 전의 초기 교류로 한정된다. 따라서 신청서 제출 후 이루어지는 지정 AMT 사용에 관한 회의는 일반적으로 첨단 제조기술 지정 프로그램을 통해 진행된다.

As discussed elsewhere in this guidance, the designated AMT holder may not necessarily be the same entity as the applicant who ultimately uses a designated AMT in their application. Although ETT engagement can occur before a specific product is in development, CDER’s Emerging Technology Program is primarily designed for companies that intend to eventually incorporate an emerging technology into the CMC section of their application. For CBER’s Advanced Technologies Program, CATT is limited to early engagement before regulatory submission. Therefore, any meetings regarding the use of a designated AMT that take place after application submission would generally occur through the Advanced Manufacturing Technologies Designation Program.

끝으로, CDER의 신기술 프로그램과 CBER의 첨단기술 프로그램에는 새로운 제형이나 약물 전달 시스템 같은 다른 요소에 관한 업계와의 논의 등 AMT 지정 범위를 벗어나는 활동이 포함될 수 있다. 참고로, 프로그램에 받아들여진 기술에 공식 지정을 부여하는 것은 법정 프로그램인 첨단 제조기술 지정 프로그램뿐이다.

Finally, CDER’s Emerging Technology Program and CBER’s Advanced Technologies Program may involve activities outside the scope of AMT designation, including discussions with industry about other elements such as novel dosage forms or drug delivery systems. Of note, only the statutory Advanced Manufacturing Technologies Designation Program confers an official designation for technologies accepted into the program.

AMT 지정은 ETT 또는 CATT와의 교류와 동시에 요청하여서는 안 되지만, ETT 또는 CATT와의 초기 교류는 잠재적 요청자가 어떤 기술이 AMT 지정에 적합한 성숙도에 이르기 전에 그 기술의 기술적 구성요소에 대해 FDA의 피드백을 얻는 통로가 될 수 있다. 그러나 ETT와 CATT는 어떤 기술이 AMT 지정에 적합한 성숙도에 이르렀는지를 다루거나 AMT 적격성 또는 지정에 관한 결정을 내리는 데에는 적합하지 않다.

Although AMT designation should not be requested at the same time as ETT or CATT engagement, early engagement with ETT or CATT can provide an avenue for potential requestors to elicit FDA feedback about the technical components of a technology before it has reached a maturity level appropriate for AMT designation. ETT and CATT are not suitable, however, to address whether a technology has reached a maturity level appropriate for AMT designation or provide decisions on AMT eligibility or designation.

첨단 제조기술 지정 프로그램과 플랫폼 기술 지정 프로그램⁴⁰은 모두 의약품 개발과 제조의 효율을 높이는 것을 목표로 한다. 그러나 두 프로그램은 일반적으로 목적이 다르며, 성숙도가 서로 다른 다른 유형의 기술에 적용된다.

Both the Advanced Manufacturing Technologies Designation Program and the Platform Technology Designation Program⁴⁰ aim to increase the efficiency of drug development and manufacturing. However, the two programs generally serve different purposes and apply to different types of technologies at different maturity levels.

프로그램의 목적과 관련하여, AMT 지정을 위해 제안되는 제조 방법 또는 방법의 조합을 구별하는 기준 중 하나는 새로운 기술 또는 새로운 방식으로 사용되는 확립된 기법이나 기술을 포함하여야 한다는 것이다.⁴¹ 이와 달리 지정 플랫폼 기술을 구별하는 기준 중 하나는 승인된 의약품 또는 허가된 생물의약품에 포함되거나 사용되는, 잘 이해되고 재현 가능한 기술이라는 것이다.⁴² 이 때문에 FDA는 지정 시점에 지정 플랫폼 기술에 대한 심사 또는 실태조사 경험이 이미 있을 것으로 예상한다.

Regarding program purpose, one of the distinguishing criteria for a method of manufacturing or combination of methods being proposed for AMT designation is that it must incorporate a novel technology or an established technique or technology used in a novel way.⁴¹ In contrast, one of the distinguishing criteria of a designated platform technology is that it is a well-understood and reproducible technology that is incorporated in or used by an approved drug or licensed biological product.⁴² For this reason, FDA expects to have previous assessment or inspectional experience with a designated platform technology at the time of designation.

적격한 제조 방법과 관련하여, 지정 AMT는 의약품 제조 방법 또는 방법의 조합으로 한정된다. 이와 달리 플랫폼 기술 지정에는 더 넓은 범위의 기술(예: 핵산 서열, 분자 구조, 작용기전, 전달 방법)이 적격하며, 신청자는 지정을 받으려면 다른 기준과 함께⁴³ 그 플랫폼 기술이 의약품에 포함되거나 사용되고 그 의약품의 구조 또는 기능에 필수적임을 입증하여야 한다.⁴⁴

Regarding eligible methods of manufacturing, a designated AMT is limited to a method or combination of methods of manufacturing a drug. In contrast, a broader range of technologies (e.g., nucleic acid sequences, molecular structures, mechanisms of action, delivery methods) is eligible for platform technology designation, and applicants must demonstrate, among other criteria,⁴³ that the platform technology is incorporated in or used by a drug and is essential to the structure or function of such drug to receive designation.⁴⁴

두 프로그램 사이의 차이 때문에, FDA는 해당 방법 또는 기술에 적합한 지정만 요청할 것을 권장한다. 두 지정을 동시에 요청한다고 해서 추가 혜택이 있을 것으로 기대하여서는 안 된다.

Because of the differences between the two programs, FDA recommends requesting only the designation that is appropriate for the particular method or technology in question. There should be no expectation that requesting both designations simultaneously would offer additional benefits.

신청자는 지정 AMT 사용에 관한 예비 논의를 위해 FDA에 회의를 요청할 수 있으며, 의약품 개발 과정 전반에 걸쳐 후속 회의를 요청할 수 있다. 이 가이던스 IV항에 기술된 바와 같이, 이러한 회의 요청은 일반적으로 적절한 사용자 수수료 회의 유형에 따라 이루어지며, 전자 제출 가이던스⁴⁵ 및 FDA와 신청자 간 공식 회의에 관한 그 밖의 가이던스에 따라 하여야 한다.⁴⁶ 신청자는 신청 심사 과정의 어느 단계에서든 이러한 회의를 요청할 수 있지만, FDA는 규제상 과제를 신속하게 해결하고 신청을 더 효율적으로 심사할 수 있도록 더 이른 교류를 권장한다.

Applicants can request a meeting with FDA to have a preliminary discussion about using a designated AMT and request subsequent meetings throughout the drug development process. As described in section IV of this guidance, such meeting requests will typically occur under the appropriate user fee meeting type and should be made in accordance with the electronic submission guidance⁴⁵ and other guidances related to formal meetings between FDA and applicants.⁴⁶ Although applicants can request such a meeting at any milestone during the application assessment process, FDA encourages earlier engagement to enable prompt resolution of regulatory challenges and more efficient application assessment.

이러한 제출물에는 굵은 대문자로 REQUEST FOR A MEETING UNDER THE ADVANCED MANUFACTURING TECHNOLOGIES DESIGNATION PROGRAM 이라고 명확히 표시하여야 한다. 관련 가이던스에서 권장하는 내용⁴⁷에 더하여, 회의 배경자료에는 신청서 제출 시기와 지정 AMT가 의약품 제조에 어떻게 사용될 것인지에 대한 요약을 포함하여야 한다.

Any such submissions should be clearly identified as a REQUEST FOR A MEETING UNDER THE ADVANCED MANUFACTURING TECHNOLOGIES DESIGNATION PROGRAM in bold, uppercase letters. In addition to the content recommended in relevant guidances,⁴⁷ the meeting background package should include the timing for application submission and a summary of how the designated AMT will be used to manufacture the drug.