FDA 환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서의 작성 및 제출 한글 번역

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환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서의 작성 및 제출

Developing and Submitting Proposed Draft Guidance Relating to Patient Experience Data

분야: FDA
단계: 초안
발행일: 2018년 12월

FDA 영문 원문 PDF

제약바이오의 정석이 제공하는 FDA 가이던스 한글 번역본이며, 원문과 차이가 있으면 원문을 우선시합니다. 가이던스는 법적 구속력이 없는 FDA의 현재 견해입니다.

이수혁 선생님의 Summary

이 가이던스는 환자, 돌봄 제공자, 환자 단체 같은 이해관계자가 환자 경험 데이터를 바탕으로 FDA에 가이던스 초안 제안서를 내는 방법을 안내하는 문서예요. 아직 의견 수렴 중인 초안이라 최종본에서 바뀔 수 있어요.

21세기 치유법(Cures Act)의 지시에 따라 만들어졌고, 제안서를 쓸지 판단하는 기준부터 형식, 제출, 제출 뒤 처리까지 질의응답으로 차근차근 설명해요.

제안서는 FDA가 아니라 이해관계자의 관점에서 쓰고, FDA 로고나 FDA 가이던스 서식을 쓰지 않으며, 일반적으로 5쪽 이내로 간결하게 쓴다는 점을 꼭 기억해 두세요.

실무에서는 III장 A의 3번 형식 요건(a~h)과 2번의 작성 요약 이메일 보내는 방법을 먼저 보세요. 환자 등록부·자연경과 연구 같은 다른 기여 방법은 B 부분에 있어요.

환자 경험 데이터가 이해관계자별로 어떻게 쓰이는지는 표 1에 한눈에 정리돼 있고, 데이터 수집 방법은 FDA 환자 중심 의약품 개발(PFDD) 가이던스 시리즈를 함께 읽어 두면 좋아요.

이 가이던스 초안은 최종 확정되면 이 주제에 관한 FDA의 현재 견해를 나타내게 된다. 이 가이던스는 누구에게도 어떠한 권리를 설정하지 않으며, FDA나 일반 대중을 구속하지 않는다. 적용 법률과 규정의 요건을 충족한다면 다른 접근 방법을 사용할 수 있다. 다른 접근 방법을 논의하려면 표지에 적힌 이 가이던스 담당 FDA 직원에게 연락한다.

This draft guidance, when finalized, will represent the current thinking of the Food and Drug Administration (FDA or Agency) on this topic. It does not establish any rights for any person and is not binding on FDA or the public. You can use an alternative approach if it satisfies the requirements of the applicable statutes and regulations. To discuss an alternative approach, contact the FDA staff responsible for this guidance as listed on the title page.

¹ 이 가이던스는 FDA 의약품평가연구센터(CDER)의 센터장실(Office of the Center Director)과 규제정책실(Office of Regulatory Policy)이 생물의약품평가연구센터(CBER)와 협력하여 작성하였다.

¹ This guidance has been prepared by the Office of the Center Director and the Office of Regulatory Policy in the Center for Drug Evaluation and Research (CDER), in cooperation with the Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), at the Food and Drug Administration.

I. 서론I. INTRODUCTION

이 가이던스는 FDA의 검토를 받기 위해 환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서를 제출하는 방법에 관한 정보를 제공한다. 이 가이던스는 그러한 가이던스 초안 제안서를 작성하여 FDA에 제출하려는 이해관계자를 돕기 위한 것이다. 또한 FDA는 이해관계자가 가이던스 절차와 별개로 FDA와 공유하고 싶은 환자 경험 데이터 정보를 가지고 있을 수 있음을 인식하고 있으며, 이에 따라 환자 경험 데이터를 공유하여 이해관계자가 의약품 개발을 진전시킬 수 있는 다른 방법에 관한 정보도 제공한다.

This guidance provides information on how a person can submit a proposed draft guidance relating to patient experience data for consideration by FDA. This guidance is intended to assist stakeholders seeking to develop and submit such proposed draft guidance to the Agency. In addition, FDA recognizes that stakeholders may have other information on patient experience data that they would like to share with FDA outside of the guidance process and thus provides information on other ways stakeholders can advance drug development by sharing patient experience data.

21세기 치유법(21st Century Cures Act, Cures Act) 3002(c)(5)항은 FDA의 검토를 받기 위해 환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서를 작성·제출하려는 사람이 그 제안서를 FDA에 제출하는 방법에 관한 가이던스를 발행하도록 FDA에 지시하고 있다.²

Section 3002(c)(5) of the 21st Century Cures Act (Cures Act) directs FDA to issue guidance on how a person seeking to develop and submit a proposed draft guidance relating to patient experience data for consideration by FDA may submit such proposed draft guidance to the Agency.²

² 21세기 치유법 참조: https://www.congress.gov/114/plaws/publ255/PLAW-114publ255.pdf.

² See 21st Century Cures Act: https://www.congress.gov/114/plaws/publ255/PLAW-114publ255.pdf.

일반적으로 FDA의 가이던스 문서는 법적 구속력이 있는 책임을 설정하지 않는다. 대신 가이던스는 어떤 주제에 관한 FDA의 현재 견해를 설명하며, 구체적인 규정이나 법률 요건이 인용된 경우가 아니면 권고로만 보아야 한다. FDA 가이던스에서 should라는 단어를 쓰는 것은 어떤 사항이 제안되거나 권고된다는 뜻이며, 요구된다는 뜻이 아니다.

In general, FDA’s guidance documents do not establish legally enforceable responsibilities. Instead, guidances describe the Agency’s current thinking on a topic and should be viewed only as recommendations, unless specific regulatory or statutory requirements are cited. The use of the word should in Agency guidances means that something is suggested or recommended, but not required.

II. 배경II. BACKGROUND

(Cures Act로 개정된) 연방 식품·의약품·화장품법(FD&C법) 569C(c)항에 따르면 환자 경험 데이터는 “(1) 모든 사람(환자, 환자의 가족과 돌봄 제공자, 환자 옹호 단체, 질병 연구 재단, 연구자, 의약품 제조업자 포함)이 수집하고, (2) 질병이나 상태에 대한 환자의 경험에 관한 정보를 제공하기 위한 데이터를 포함하며, 여기에는 (A) 그 질병이나 상태 또는 관련 치료나 임상시험이 환자의 삶에 미치는 영향(신체적·심리사회적 영향 포함), (B) 그 질병이나 상태의 치료에 관한 환자 선호가 포함된다.”

Under Section 569C(c) of the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act (as amended by the Cures Act), patient experience data “includes data that (1) are collected by any persons (including patients, family members, and caregivers of patients, patient advocacy organizations, disease research foundations, researchers, and drug manufacturers); and (2) are intended to provide information about patients’ experiences with a disease or condition, including (A) the impact (including physical and psychosocial impacts) of such disease or condition, or a related therapy or clinical investigation on patients’ lives; and (B) patient preferences with respect to treatment of such disease or condition.”

환자 경험 데이터는 다음 사항과 관련된(이에 한정되지 않는) 환자의 경험, 관점, 요구, 우선순위를 담을 수 있다.

Patient experience data can capture patients’ experiences, perspectives, needs, and priorities related to (but not limited to):

자신의 상태의 증상과 자연경과,
그 상태가 자신의 기능과 삶의 질에 미치는 영향,
치료 경험,
자신에게 중요한 결과(outcome)가 무엇인지에 관한 의견,
결과와 치료에 관한 환자 선호,
환자가 규정한 모든 문제의 상대적 중요도.³

the symptoms of their condition and its natural history;
the impact of the condition on their functioning and quality of life;
their experience with treatments;
input on which outcomes are important to them;
patient preferences for outcomes and treatments; and
the relative importance of any issue as defined by patients.³

³ 환자 중심 의약품 개발 용어집(Patient-Focused Drug Development Glossary) 참조: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/ucm610317.htm.

³ See Patient-Focused Drug Development Glossary: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/ucm610317.htm.

의료제품 수명주기 전반에 걸쳐 환자의 관점은 특정 주제와 질문을 다루는 데 가치가 있을 수 있다. 예를 들어 치료 맥락(예: 일상을 어렵게 하거나 가장 괴로운 증상, 환자에게 가장 중요한 질병 영향, 현재 치료 선택지가 그 상태를 얼마나 잘 관리하도록 돕는지)에 관한 환자 의견은 개발의 어느 단계에서든 도움이 될 수 있다.

Throughout the medical product lifecycle, patient perspectives may be valuable in addressing specific topics and questions. For instance, patient input on the therapeutic context (e.g., debilitating or most bothersome symptoms, disease impacts that matter most to patients, how well current treatment options help manage the condition) can be helpful at any stage of development.

임상시험의 임상 평가변수와 임상 결과에 관한 환자의 관점은 신약 후보 발굴부터 시판 전 심사까지 개발 단계에 정보를 제공할 수 있다. 여기에는 임상시험에서 가장 흔히 연구되는 평가변수가 환자에게 가장 중요한 결과나 질병 측면과 얼마나 잘 맞는지, 또는 자신의 상태에 대한 환자의 주된 호소가 임상시험에서 포착되는지에 관한 논의가 포함된다. 임상시험을 설계하고 수행하는 동안에는 임상시험에서 제외된 환자를 향후 임상시험에 포함할 방법, 환자가 임상시험 참여에서 겪을 수 있는 어려움과 문제, 임상시험의 환자 등록과 유지 가능성을 높이기 위해 취할 수 있는 다양한 조치에 관한 환자 의견을 수집할 수 있다.

Patient perspectives on clinical endpoints in clinical trials and clinical outcomes can inform stages of development from discovery through premarket review. This includes discussions on how well the most commonly studied endpoints in clinical trials align with outcomes or aspects of disease that matter most to patients, or whether patients’ chief complaints about their condition are captured in clinical trials. During the design and conduct of a clinical trial, patient input can be gathered on: how patients excluded from clinical trials can be included in future trials, difficulties and challenges patients may be facing in participating in clinical trials, and various measures that may be taken to increase the likelihood of patient enrollment and retention in a trial.

의료제품 개발이 시판 전 심사를 거쳐 시판 후 단계로 넘어가면 유익성과 위해성에 관한 환자 의견을 수집하고, 의료제품의 잠재적 위해성에 대한 태도나 수용 정도, 치료 부작용이 하위 집단에 따라 어떻게 다른지를 더 잘 이해하는 것이 유익할 수 있다. 제품이 시판된 뒤에는 허가된 표시기재(labeling)가 환자가 제품을 안전하고 효과적으로 사용하는 데 필요한 정보를 명확히 전달하고 있는지, 처방된 치료를 지키는 데 어려움이 있는지를 이해하는 것이 도움이 된다.

As medical product development moves into premarket review and then the postmarket setting, it may be informative to collect patient input on benefits and risks and better understand attitudes toward or tolerance of potential medical product risks and how therapy side effects vary by subpopulation. Once a product is on the market, it is then helpful to understand whether the approved labeling is clearly communicating the information that patients need to safely and effectively use the product and whether there are challenges to adherence with prescribed therapies.

환자 경험 데이터는 방법론적으로 타당하고 목적에 맞는(fit-for-purpose) 방식으로 수집·분석하여야 한다. 의료제품 개발과 규제 의사결정 과정에 환자 경험 데이터를 제공하는 방법에는 여러 가지가 있다. 그중 하나는 이해관계자가 환자 경험 데이터에 근거한 권고와 고려사항을 가이던스 초안 제안서의 형태로 제출하는 것이다.⁴ 외부 이해관계자가 작성·제출한 환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서는 의료제품 개발과 규제 의사결정에 환자의 관점을 반영하는 데 도움이 될 수 있다. 이해관계자가 제출한 가이던스 초안 제안서는 해당되는 경우 FDA의 의사결정과 향후 가이던스 개발 작업에 참고될 수 있다.

Patient experience data should be collected and analyzed in a methodologically sound and fit-for-purpose manner. There are several options for contributing patient experience data to the medical product development and regulatory decision-making process. One option is for stakeholders to submit proposed recommendations and considerations informed by patient experience data in the form of a proposed draft guidance.⁴ Proposed draft guidance relating to patient experience data that is developed and submitted by external stakeholders can be helpful in bringing the patient’s perspective into medical product development and regulatory decision-making. A stakeholder-submitted proposed draft guidance may be used to inform FDA’s decision-making and future guidance development work, if applicable.

⁴ 21 CFR 10.115(f)(3) 참조.

⁴ See 21 CFR 10.115(f)(3).

FDA의 우수 가이던스 관행(Good Guidance Practices) 규정에 따르면 FDA 가이던스 문서는 규제 문제에 관한 FDA의 해석이나 정책을 설명하며, FDA 직원, 신청자/의뢰자, 일반 대중이 사용하도록 작성된다.⁵ FDA 가이던스 문서는 법적 구속력이 있는 권리나 책임을 설정하지 않으며, 일반 대중이나 FDA를 법적으로 구속하지 않는다.⁶ 1등급(Level 1) 가이던스를 발행할 때 FDA는 일반적으로 가이던스 초안을 발행하고 공개 의견을 요청하며, 접수된 의견을 검토한 뒤 가이던스 문서를 최종 확정한다.⁷ FDA는 필요하면 기존 가이던스를 개정할 수도 있으며, 이때에도 일반적으로 같은 절차를 따른다.

Under FDA’s Good Guidance Practices regulations, FDA guidance documents describe the Agency’s interpretation of or policy on a regulatory issue and are prepared for use by FDA staff, applicants/sponsors, and the public.⁵ FDA guidance documents do not establish legally enforceable rights or responsibilities and do not legally bind the public or FDA.⁶ When issuing a Level 1 guidance, FDA will typically issue draft guidance, request public comment, and following review of received comments, finalize the guidance document.⁷ FDA may also revise existing guidance if warranted, typically using the same process.

⁵ 21 CFR 10.115(b) 참조.

⁵ See 21 CFR 10.115(b).

⁶ 가이던스 문서는 일반적으로 FDA의 현재 견해를 반영하지만, FDA 직원은 적절한 타당성과 상급자의 동의가 있으면 가이던스 문서와 다르게 판단할 수 있다. 21 CFR 10.115(d) 참조.

⁶ Although guidance documents generally reflect FDA’s current thinking, FDA staff may depart from guidance documents with appropriate justification and supervisory concurrence. See 21 CFR 10.115(d).

⁷ FDA 가이던스 초안 문서의 발행과 의견 제출 절차는 발행되는 가이던스 초안의 유형에 따라 다를 수 있다. FDA의 우수 가이던스 관행에 관한 구체적인 정보는 21 CFR 10.115를 참조한다.

⁷ Procedures for issuing and commenting on FDA draft guidance documents may vary depending on the type of draft guidance issued. For specific information about FDA’s Good Guidance Practices, see 21 CFR 10.115.

FDA의 검토를 받기 위해 가이던스 초안 제안서를 제출하는 것만이 환자 경험 데이터를 제공하는 유일한 방법은 아니다. 환자, 돌봄 제공자, 환자·질병 옹호 단체, 그리고 환자 공동체에 대한 지식이 있거나 환자 공동체에 접근할 수 있는 그 밖의 이해관계자는 의료제품 개발을 진전시키기 위해 더 폭넓게 기여하기에도 좋은 위치에 있을 수 있다.

Submitting proposed draft guidance for FDA’s consideration is not the only option for contributing patient experience data. Patients, caregivers, patient and disease advocacy groups, and other stakeholders with knowledge of or access to the patient community, may be well-positioned to also make broader contributions to advance medical product development.

이해관계자가 환자 경험 데이터를 제공하는 다른 경로에 관심이 있을 수 있음을 고려하여, 이 가이던스는 가이던스 개발과 환자 경험 데이터를 제공하는 그 밖의 잠재적 경로 모두에 관한 질문을 다룬다. 이 가이던스에서 다루는 질문은 다음과 같다.

Recognizing that stakeholders may be interested in pursuing other pathways to contribute patient experience data, this guidance addresses questions relating to both guidance development and other potential pathways for contributing patient experience data. The questions addressed in this guidance are as follows:

환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서의 작성 및 제출:

Development and submission of proposed draft guidance relating to patient experience data:

− FDA에 제출할 환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서의 작성을 계획하고 작성 여부를 결정할 때 이해관계자는 어떤 요소를 고려하여야 하는가?
− What factors should stakeholders consider when planning and determining whether to develop a proposed draft guidance relating to patient experience data to submit to FDA?
− 이해관계자는 환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서를 작성할 계획임을 FDA에 어떻게 알릴 수 있는가?
− How can stakeholders communicate with FDA that they plan to develop a proposed draft guidance relating to patient experience data?
− 가이던스 초안 제안서의 형식에 관한 일반적인 고려사항은 무엇인가?
− What are some general considerations regarding format of the proposed draft guidance?
− 이해관계자는 가이던스 초안 제안서를 FDA에 어떻게 제출하여야 하는가?
− How should stakeholders submit proposed draft guidance to FDA?
− 이해관계자가 가이던스 초안 제안서를 FDA에 제출한 뒤에는 어떻게 되는가?
− What will happen after stakeholders submit the proposed draft guidance to FDA?
− 이해관계자가 기존 FDA 가이던스의 개정안을 제출할 수 있는가?
− Can a stakeholder submit proposed revisions to an existing FDA guidance?
− 이해관계자가 FDA의 정책과 가이던스 개발에 참여하고 의견을 제공할 수 있는 다른 방법은 무엇인가?
− What are other ways for a stakeholder to participate and provide input on FDA policy and guidance development?

이해관계자의 그 밖의 기회:

Other opportunities for stakeholders:

− 이해관계자가 환자 중심 의약품 개발을 진전시키는 데 도움을 줄 수 있는 그 밖의 기회는 무엇인가?
− What are other opportunities for stakeholders to help advance patient-focused drug development?
− 환자 경험 데이터는 의료제품 개발과 규제 의사결정에 어떻게 정보를 제공할 수 있는가?
− How can patient experience data inform medical product development and regulatory decision making?
− 이해관계자는 환자 경험과 관련하여 어떤 작업 결과물을 만들 수 있는가?
− What work products relating to patient experience may be developed by stakeholders?
− 이해관계자는 환자 경험 데이터와 관련된 그 밖의 작업 결과물을 어떻게 제출할 수 있는가?
− How can stakeholders submit other work products relating to patient experience data?

환자 중심 의약품 개발과 관련된 이해관계자용 자료(예: 의사결정 도구, 흐름도, 서식)는 FDA의 CDER 환자 중심 의약품 개발 웹페이지⁸에 게시되며, 새 자료가 개발되면 갱신된다.

Resources for stakeholders relating to patient-focused drug development (e.g., decision tools, flow charts, templates) will be posted on FDA’s CDER Patient-Focused Drug Development web page,⁸ and updated as new resources are developed.

⁸ CDER 환자 중심 의약품 개발 홈페이지 참조: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/ucm579400.htm.

⁸ See CDER Patient-Focused Drug Development Homepage: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/ucm579400.htm.

III. 질의응답III. QUESTIONS AND ANSWERS

A. 환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서의 작성 및 제출A. Development and Submission of Proposed Draft Guidance Relating to Patient Experience Data

1.FDA에 제출할 환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서의 작성을 계획하고 작성 여부를 결정할 때 이해관계자는 어떤 요소를 고려하여야 하는가?1. What factors should stakeholders consider when planning and determining whether to develop a proposed draft guidance relating to patient experience data to submit to FDA?

가이던스 초안 제안서 작성에 착수하기 전에 이해관계자는 다음을 고려하여야 한다.

Before initiating development of a proposed draft guidance, stakeholders should consider the following:

a. 특정 질병 영역에서 의료제품 수명주기 가운데 환자 경험 데이터가 특히 많은 정보를 줄 수 있는 단계가 있는가(예: 발굴 단계에서 잠재적 의약품 표적을 제시할 수 있는 적절한 미충족 수요를 찾는 경우, 개발 중 적절한 질병 집단, 임상시험 등록 기준, 중요한 임상시험 평가변수를 제시하는 경우, 개발 후기 단계에서 수용 가능한 유익성-위해성 균형과 치료 부담을 이해하는 경우, 허가 후 수용 가능한 안전성을 이해하는 경우)?
b. 가이던스 초안 제안서를 작성하는 것이 특정 질병 영역에서 확인된 요구를 해결하는 가장 좋은 방법인가? FDA 가이던스 문서는 다양한 주제를 다루며, 여기에는 (1) 특정 질병에 대한 의약품 개발과 관련된 문제를 보다 일반적으로 다루고 하위 집단 문제를 폭넓게 논의할 수 있는 임상 가이던스와, (2) 방법론적 문제를 일반적으로 다루고 다양한 연구 임상시험 환경, 환자 집단, 문화적 맥락, 사회인구학적 고려사항을 포괄할 수 있는 방법론 가이던스가 포함된다. 다음과 같은 경우에는 이해관계자가 가이던스 초안 제안서를 작성하는 것이 적절할 수 있다.

a. Is there a stage in a medical product lifecycle that could be particularly informed by patient experience data for a given disease area (e.g., in discovery phase, to identify appropriate unmet needs to suggest potential drug targets; during development to suggest appropriate disease populations, enrollment criteria for trials, and important trial endpoints; late stage in development to understand acceptable benefit-risk balance and treatment burden; and post-approval to understand acceptable safety)?
b. Is the development of a proposed draft guidance the best way to address an identified need in a given disease area? FDA guidance documents cover a range of topics, including: (1) clinical guidance that may provide more general treatment of issues related to drug development for a given disease and with broad discussion of subpopulation issues; and (2) methodological guidance that may provide general treatment of methodological issues and cover a range of research trial settings, patient populations, cultural contexts, and sociodemographic considerations. It may be appropriate for stakeholders to develop a proposed draft guidance if:

FDA가 특정 질병 영역의 임상 가이던스를 발행했으나 그 가이던스가 특정 하위 집단에 대한 고려사항 및/또는 사례를 다루지 않는 경우. 이해관계자는 FDA 가이던스에서 논의된 질병 영역과 관련하여 하위 집단별 고려사항, 사례 및/또는 권고를 제공하고자 할 수 있다.
FDA has issued a clinical guidance in a given disease area, but the guidance does not address considerations and/or examples for a specific subpopulation. A stakeholder may want to provide subpopulation-specific considerations, examples, and/or recommendations related to the disease area discussed in the FDA guidance.
FDA가 여러 질병 영역과 환자 집단에 적용할 수 있는 방법론 가이던스(예: 적응적 임상시험 설계)를 발행했으나, 그 가이던스가 특정 질병 영역 및/또는 하위 집단에 그 방법을 어떻게 적용하거나 맞출 수 있는지에 관한 구체적인 고려사항이나 사례를 제공하지 않는 경우. 이해관계자는 FDA 가이던스에서 논의된 방법과 관련하여 질병별 또는 하위 집단별 고려사항, 사례 및/또는 권고를 제공하고자 할 수 있다.
FDA has issued a methodological guidance (e.g., adaptive clinical trial designs) that is applicable to a range of disease areas and patient populations, but the guidance does not provide specific considerations or examples of how the methods can be applied or adapted for a specific disease area and/or subpopulation. A stakeholder may want to provide disease- or subpopulation-specific considerations, examples, and/or recommendations related to the methods discussed in the FDA guidance.
FDA가 특정 질병 영역의 임상 가이던스를 발행하지 않았으나, 환자 경험 데이터와 관련된 주제(예: 임상결과평가, 평가변수, 임상시험 고려사항)를 다루는 질병별 가이던스가 필요해 보이는 경우. CDER과 CBER은 각 센터가 해당 연도에 개발을 검토하고 있는 가이던스 주제 목록을 각각 FDA 웹사이트에 게시한다는 점에 유의한다.
FDA has not issued a clinical guidance in a given disease area, but there appears to be a need for a disease-specific guidance to address topics related to patient experience data (e.g., clinical outcome assessments, endpoints, clinical trial considerations). Please note that CDER and CBER each publish on FDA’s website a list of guidance topics that the respective Center is considering for development during the current calendar year.

c. 관련 환자 경험 데이터를 수집하고, 필요한 분석을 수행하고, 가이던스 초안 제안서를 더 발전시키는 데 쓸 자원, 전문성, 이해관계자 역량이 있는가? 가용 자원을 다른 활동(예: II항, 이해관계자의 그 밖의 기회에서 논의한 활동)에 집중하는 것이 더 적합하지는 않은가? FDA는 수집하여 FDA에 제출하면 유용할 수 있는 환자 경험 데이터에 관해 FDA 직원과 일찍 연락하여 논의할 것을 권장한다. 환자 경험 데이터를 수집하기 전에 FDA의 환자 중심 의약품 개발 가이던스 시리즈를 참조한다.⁹
d. 환자 경험 데이터를 이미 수집·분석했다면, 그 데이터가 가이던스 초안 제안서에 담을 권고나 고려사항을 제시하기에 적합한가? 적합하지 않다면 이해관계자는 환자 경험 데이터를 공유할 그 밖의 기회를 고려하여야 한다(II항, 이해관계자의 그 밖의 기회 참조).

c. Are resources, expertise, and stakeholder capacity available to collect any relevant patient experience data, conduct required analysis, and further develop a proposed draft guidance? Would the available resources be more suitable to focus on other efforts (e.g., those discussed in Section II, Other Opportunities for Stakeholders)? FDA encourages contacting FDA staff early to discuss patient experience data that may be useful to collect and submit to the FDA. Please refer to the series of FDA Patient-Focused Drug Development guidances before collecting patient experience data.⁹
d. If patient experience data has been collected and analyzed, is it suitable to provide recommendations or considerations to include in a proposed draft guidance? If not, stakeholders should consider other opportunities to share patient experience data (see Section II, Other Opportunities for Stakeholders).

⁹ FDA 산업계 및 기타 이해관계자용 가이던스 초안 「환자 중심 의약품 개발: 포괄적이고 대표성 있는 의견 수집(Patient-Focused Drug Development: Collecting Comprehensive and Representative Input)」(2018년 6월) 참조. 이 가이던스가 최종 확정되면 이 주제에 관한 FDA의 현재 견해를 나타내게 된다. 가이던스의 최신판은 FDA 가이던스 웹페이지 https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Guidances/default.htm 에서 확인한다.

⁹ See FDA draft guidance for industry and other stakeholders, Patient-Focused Drug Development: Collecting Comprehensive and Representative Input (June 2018). When final, this guidance will represent FDA’s current thinking on this topic. For the most recent version of a guidance, check the FDA guidance web page at https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Guidances/default.htm.

2.이해관계자는 환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서를 작성할 계획임을 FDA에 어떻게 알릴 수 있는가?2. How can stakeholders communicate with FDA that they plan to develop a proposed draft guidance relating to patient experience data?

이해관계자가 가이던스 초안 제안서를 제출하기 전에 미리 FDA에 알려야 하는 것은 아니다. 그러나 FDA의 검토를 받기 위해 질병·적응증별 권고에 관한 제안 내용을 작성할 때에는 예상 내용의 간략한 요약을 예상 제출 시기와 추후 연락을 위한 담당자 정보와 함께 FDA에 제공하는 것이 (FDA가 알고 있도록 하는 데) 도움이 될 수 있다. 이러한 요약은 간략한 것(최대 2~3쪽)이 바람직하며, PED-ProposedGuidanceSummary@fda.hhs.gov 로만 보내야 한다. 그 밖의 문서나 문의는 이 이메일 주소로 보내지 말아야 한다.

Stakeholders are not required to communicate with FDA in advance of submitting a proposed draft guidance. However, when developing proposed content for disease- and indication-specific recommendations for FDA’s consideration, it may be helpful (for FDA awareness) to provide FDA with a brief summary of the expected content, along with a projected timeframe for submission and a point of contact for potential follow-up. Ideally, these summaries will be brief (2-3 pages at maximum) and should be sent only to PED-ProposedGuidanceSummary@fda.hhs.gov. No other documents or inquiries should be sent to that email address.

이메일 제목에는 그 요약이 “예정된 가이던스 초안 제안서의 작성 요약(Development Summary for Anticipated Proposed Draft Guidance)”임이 드러나야 하며, 예정된 가이던스 초안 제안서의 주제(예: 질병 영역)를 밝혀야 한다. FDA가 접수한 요약은 인지와 검토를 위해 내부의 적절한 담당자에게 전달된다. FDA는 이러한 요약에 대해 통상적으로 접수 확인서나 그 밖의 회신을 보낼 계획은 없으나, 후속 연락이 유용하다고 판단하면 기재된 담당자에게 연락할 수 있다.

The email title should reflect that the summary is a “Development Summary for Anticipated Proposed Draft Guidance” and indicate the subject matter (e.g., disease area) for the anticipated proposed draft guidance. After receipt by the Agency, the summaries will be directed internally to appropriate points of contact for awareness and consideration. While FDA does not intend to issue acknowledgement letters or other communications in response to these summaries as a matter of course, the Agency may reach out to points of contact identified should the Agency believe follow-up would be useful.

3.가이던스 초안 제안서의 형식에 관한 일반적인 고려사항은 무엇인가?3. What are some general considerations regarding the format of a proposed draft guidance?

가이던스 초안 제안서는 FDA가 그 주제에 관한 가이던스를 개발할 경우 검토할 수 있도록 명확하고 간결한 권고를 제시하는 형식이어야 하며, FDA가 작성한 문서라는 인상을 주어서는 안 된다. 가이던스 초안 제안서는 다음과 같이 작성하여야 한다.

A proposed draft guidance should be formatted so that it provides clear and concise recommendations for FDA to consider should FDA develop a guidance on the topic, and should not give the impression that it is an FDA-drafted document. A proposed draft guidance should:

a. 특정 질병 영역의 의약품 개발 계획과 관련된 주제 한두 가지를 다룬다.
a. Address one or two topics relevant to a specific disease area drug development plan.
b. FDA가 아니라 이해관계자의 관점에서 작성한다. 예를 들어 “FDA는 제안한다”, “FDA는 권장한다”, “FDA는 권고한다”와 같은 표현은 쓰지 말아야 한다. 그 대신 FDA는 “이용 가능한 환자 경험 데이터는 환자가 X를 원한다는 점을 시사한다”나 “우리는 의뢰자가 ~을 고려할 것을 권고한다”와 같은 표현을 권고한다.
b. Be written from the stakeholder’s perspective, not as FDA. For example, language such as “FDA suggests,” “FDA encourages,” and “FDA recommends” should not be used. Instead, FDA recommends language such as “The available patient experience data suggests that patients seek X” or “We recommend that sponsors consider.”
c. 고유한 표지를 넣는다. 가이던스 초안 제안서는 FDA의 시각 아이덴티티 프로그램을 따르거나 FDA 가이던스 문서의 서식 양식을 그대로 본떠서는 안 된다.
c. Include a unique title page. The proposed draft guidance should not follow FDA’s visual identity program or mirror the formatting style of FDA guidance documents.
d. FDA 로고 사용을 포함하여, FDA가 그 문서를 승인했음을 나타내거나 암시하거나 시사하는 어떠한 기술도 하지 않는다.
d. Refrain from making any statement that indicates, implies, or suggests that FDA has endorsed the document, including by use of the FDA logo.
e. 간결하게 작성하며 일반적으로 5쪽을 넘지 않는다.
e. Be succinct and generally no more than 5 pages.
f. 가이던스 초안 제안서의 목적을 명확히 밝히는 서론을 넣고, 질병, 환자 집단, 상태의 중증도, 이용 가능한 치료 선택지, 문서에서 다룰 주제나 문제를 간략히 설명하는 개괄적 배경을 제시하며, 가이던스 초안 제안서의 목적과 관련된 주제나 문제에 관한 고려사항과 권고를 제안한다.
f. Include an introduction clearly stating the purpose of the proposed draft guidance; provide high-level background that includes a brief description of the disease, patient population, severity of the condition, available treatment options, and topics or issues to be addressed in the document; and propose considerations and recommendations on the topics or issues relevant to the purpose of the proposed draft guidance.
FDA의 짧은 질병별 글머리표 형식 가이던스 문서의 예(예: (1) 「식이 관리를 하는 선천성 대사 이상: 의약품 개발 임상시험에서 식이의 최적화와 표준화를 위한 고려사항(Inborn Errors of Metabolism That Use Dietary Management: Considerations for Optimizing and Standardizing Diet in Clinical Trials for Drug Product Development)」, (2) 「고혈압: 여러 항고혈압제를 기저 투여 중인 환자를 치료하는 의약품의 시험 수행(Hypertension: Conducting Studies of Drugs to Treat Patients on a Background of Multiple Antihypertensive Drugs)」, (3) 「소아 HIV 감염: 치료제 개발(Pediatric HIV Infection: Drug Development for Treatment)」)를 참조하여 비슷한 형식을 고려한다.
Please refer to examples of FDA’s short disease-specific bulleted guidance documents (e.g., (1) Inborn Errors of Metabolism That Use Dietary Management: Considerations for Optimizing and Standardizing Diet in Clinical Trials for Drug Product Development, (2) Hypertension: Conducting Studies of Drugs to Treat Patients on a Background of Multiple Antihypertensive Drugs, and (3) Pediatric HIV Infection: Drug Development for Treatment) and consider a similar format.
g. 해당되는 경우 구체적인 사례를 넣는다. 사례는 특정 하위 집단이나, 환자 연령, 질병 중증도, 동반질환 또는 그 밖의 사항과 같은 요인으로 규정되는 특수한 문제와 관련될 수 있다. 또한 기존 FDA 가이던스에서 권고한 특정 방법을 특정 환자 하위 집단을 위한 특정 임상시험 환경에서 경제적·문화적 맥락, 언어 능력, 문해력, 수리 능력, 이동성, 연령대의 차이를 포함하여 어떻게 적용하거나 적용하지 않을지와 관련될 수도 있다. 이해관계자는 가장 적합할 수 있는 대체 방법의 사례를 제안할 수도 있다.
g. If applicable, include specific examples. Examples could be related to a specified subpopulation or special issues defined by factors such as patient age, disease severity, co-morbidities, or other concerns. They might also relate to how specific methods recommended in existing FDA guidance would or would not be applied in specific trial settings for specified patient subpopulations, including variations in economic and cultural context, language ability, literacy, numeracy, mobility, or age group. Stakeholders may also propose examples of alternative methods that may be most applicable.
h. 방법론에 따라 수집한 환자 경험 데이터를 가이던스 초안 제안서의 근거 정보로 제출할 때에는 연구 보고서와 계획서를 함께 넣는다. 해당되는 경우 1차 데이터 수집 자료와 같은 추가 정보도 넣는다. 환자 경험 데이터 제출에 관한 추가 지침은 FDA 가이던스 초안 「환자 중심 의약품 개발: 포괄적이고 대표성 있는 의견 수집」을 참조한다.¹⁰
h. Include a study report and protocol when submitting methodologically collected patient experience data as supporting information with a proposed draft guidance. If applicable, also include additional information such as the primary data capture. For additional guidance on submission of patient experience data, please reference FDA draft guidance on Patient-Focused Drug Development: Collecting Comprehensive and Representative Input.¹⁰

¹⁰ FDA 가이던스 초안 「환자 중심 의약품 개발: 포괄적이고 대표성 있는 의견 수집」 참조.

¹⁰ See FDA draft guidance Patient-Focused Drug Development: Collecting Comprehensive and Representative Input.

4.이해관계자는 가이던스 초안 제안서를 FDA에 어떻게 제출하여야 하는가?4. How should stakeholders submit proposed draft guidance to FDA?

FDA의 우수 가이던스 관행 규정에 명시된 바와 같이,¹¹ 가이던스 문서 초안 제안서에는 “Guidance Document Submission(가이던스 문서 제출)”이라고 표시하여 다음 주소로 제출하여야 한다. Division of Dockets Management (HFA-305),
Fishers Lane, Rm. 1061,
Rockville, MD 20852

As specified in FDA’s Good Guidance Practices regulations,¹¹ drafts of proposed guidance documents should be marked “Guidance Document Submission,” and submitted to: Division of Dockets Management (HFA-305),
Fishers Lane, Rm. 1061,
Rockville, MD 20852

이해관계자는 www.regulations.gov 의 포괄 docket(shell docket) 2013-FDA-S-0613으로 가이던스 초안 제안서를 전자적으로 제출할 수도 있다. 가이던스 초안 제안서의 전자 제출 방법은 해당 포괄 docket과 FDA 가이던스 웹페이지에 안내되어 있다.¹²

Stakeholders may also submit a proposed draft guidance electronically via www.regulations.gov under the shell docket 2013-FDA-S-0613. Instructions for filing a proposed draft guidance electronically are available in that shell docket and on FDA’s guidances web page.¹²

¹¹ 21 CFR 10.115 참조.

¹¹ See 21 CFR 10.115.

¹² FDA 웹페이지 https://www.fda.gov/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/ucm601464.htm 에 있는 FDA의 「가이던스 문서 초안 제안서 전자 제출 안내(Instructions for Submitting Drafts of Proposed Guidance Documents Electronically)」 참조.

¹² See FDA’s Instructions for Submitting Drafts of Proposed Guidance Documents Electronically available on FDA’s web page at: https://www.fda.gov/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/ucm601464.htm.

5.이해관계자가 가이던스 초안 제안서를 FDA에 제출한 뒤에는 어떻게 되는가?5. What will happen after stakeholders submit the proposed draft guidance to FDA?

가이던스 초안 제안서 제출을 원하는 이해관계자를 위해 FDA의 Docket 관리과(Division of Dockets Management)는 제출된 가이던스 초안 제안서마다 새 docket을 열고, 가이던스 초안 제안서의 접수를 확인하는 서신을 보낸다. 가이던스 초안 제안서는 일반에 공개된다. Docket 관리과로부터 제출된 가이던스 제안서를 받은 뒤 FDA의 CDER 또는 CBER은 그 제안서가 각 센터 안의 관련 사무실 및/또는 과에 전달되도록 한다.

For stakeholders interested in submitting a proposed draft guidance, FDA’s Division of Dockets Management will open a new docket for each proposed draft guidance document submission and will send a letter to acknowledge receipt of the proposed draft guidance. The proposed draft guidance document will be available to the public. After receiving the proposed guidance document submission from the Division of Dockets Management, FDA’s CDER or CBER will ensure it is sent to the relevant office(s) and/or division(s) within each Center.

가이던스 초안 제안서를 FDA에 제출했다고 해서 FDA가 제안된 주제에 관한 자체 가이던스 초안을 발행한다는 뜻은 아니다. FDA는 해당 분야의 과학 수준, 정책 우선순위, FDA 자원 등 여러 요인에 근거하여 가이던스를 개발하는 자체 절차를 두고 있다. 이해관계자가 제출한 가이던스 초안 제안서는 해당되는 경우 FDA의 견해와 향후 가이던스 개발 작업에 참고될 수 있다.

Submission of a proposed draft guidance to FDA does not mean that FDA will publish its own draft guidance on the topic(s) identified. FDA has its own process for developing guidance based on several factors including the state of the science in a given area, policy priorities, and Agency resources. The stakeholder-submitted proposed draft guidance can be used to inform FDA’s thinking and future guidance development work, if applicable.

6.이해관계자가 기존 FDA 가이던스의 개정안을 제출할 수 있는가?6. Can a stakeholder submit proposed revisions to an existing FDA guidance?

FDA의 우수 가이던스 관행 규정에 따라 이해관계자는 언제든지 가이던스 문서에 대한 의견을 제출할 수 있다. 또한 FDA에 기존 가이던스 문서의 개정이나 철회를 제안할 수도 있다.¹³ 제안에는 가이던스 문서를 개정하거나 철회하여야 하는 이유와, 해당되는 경우 어떻게 개정하여야 하는지를 담아야 한다. 제안은 해당 가이던스에 배정된 공개 docket에 의견으로 제출하여야 한다. 배정된 공개 docket을 찾으려면 www.regulations.gov 에서 해당 가이던스를 검색한다.

Under FDA’s Good Guidance Practice regulations, stakeholders can provide comments on a guidance document at any time. They may also suggest that FDA revise or withdraw an existing guidance document.¹³ The suggestion should address why the guidance document should be revised or withdrawn and, if applicable, how it should be revised. The suggestion should be submitted as a comment to the public docket assigned to that specific guidance. To find an assigned public docket, please visit www.regulations.gov and search for the specific guidance.

¹³ 21 CFR 10.115(f)(4) 참조.

¹³ See 21 CFR 10.115(f)(4).

7.이해관계자가 FDA의 정책과 가이던스 개발에 참여하고 의견을 제공할 수 있는 다른 방법은 무엇인가?7. What are other ways for a stakeholder to participate and provide input on FDA policy and guidance development?

이해관계자가 FDA의 정책과 가이던스 개발에 의견을 제공할 수 있는 다른 기회로 FDA 주도 회의 참여 등이 있다. FDA는 이해관계자가 특정 질병 영역의 정책 개발, 환자 중심 의약품 개발 또는 기술적 문제에 관한 FDA 주도 공개 회의에 참석할 것을 권장한다. 이해관계자는 회의 참여 외에도 각 회의에 배정된 공개 docket에 서면 의견을 제출할 수 있다.

There are other opportunities for stakeholders to provide input on FDA policy and guidance development, such as participating in FDA-led meetings. Stakeholders are encouraged to attend FDA-led public meetings on policy development, patient-focused drug development, or technical issues in a given disease area. In addition to participating in meetings, stakeholders can submit written comments to the public docket that is assigned to each meeting.

B. 이해관계자의 그 밖의 기회B. Other Opportunities for Stakeholders

환자·질병 옹호 단체를 포함한 이해관계자는 환자와 돌봄 제공자의 관점에서 질병 부담, 진행, 치료 부담, 임상시험 참여의 어려움, 그 밖의 문제와 정책 고려사항에 대한 이해를 넓히는 데 기여하기에 좋은 위치에 있을 수 있다. 이 작업은 FDA의 관여와 무관하게 이해관계자가 독자적으로 추진할 수 있다.

Stakeholders, including patient and disease advocacy groups, may be well positioned to make contributions to advance the understanding of disease burden, progression, treatment burden, challenges to clinical trial participation, and other issues and policy considerations from the perspective of patients and caregivers. This work can be pursued by stakeholders on their own, independent of FDA involvement.

1.이해관계자가 환자 중심 의약품 개발을 진전시키는 데 도움을 줄 수 있는 그 밖의 기회는 무엇인가?1. What are other opportunities for stakeholders to help advance patient-focused drug development?

이해관계자는 각자의 역량, 전문성, 우선순위에 따라 추진할 수 있는 여러 다른 기회가 있다. 그 밖의 기회 분야에는 다음이 포함될 수 있다.

There are several other opportunities stakeholders may wish to pursue depending on their particular capabilities, expertise, and priorities. Other areas of opportunity may include:

a. 환자 등록부 구축: 환자 등록부의 목적은 임상시험 환자 모집, 특정 질병 영역에 관한 정보 제공, 치료제 개발, 행동 양상과 질병 발생의 연관성 파악, 연구 가설 수립 등 매우 다양할 수 있다. 환자 등록부는 결과를 모니터링하고 진료나 치료의 모범 사례를 연구하는 데에도 쓰일 수 있다.¹⁴
a. Developing a patient registry: The purposes for patient registries can range widely, including use in recruiting patients for clinical trials; providing information on a given disease area; developing therapeutics; learning about behavior patterns and their association with disease development; and developing research hypotheses. Patient registries can also be used to monitor outcomes and study best practices in care or treatment.¹⁴
b. 자연경과 연구 수행: 이해관계자는 공동으로 자연경과 연구를 설계하고 수행할 수 있다. 자연경과 연구는 시간에 따른 질병의 경과를 추적하여, 치료하지 않을 때 질병의 발생과 결과와 상관관계가 있는 인구학적·유전적·환경적 변수와 그 밖의 변수를 찾아낸다. 이러한 연구는 임상시험의 환자 모집과 유지의 근거가 될 수 있다. 산업계, 학계, 환자·질병 옹호 단체, 정부의 연구자를 포함한 이해관계자는 자연경과 연구 설계와 실행, 개발 초기 단계의 바이오마커, 개발 초기 단계의 임상결과평가, 임상시험 설계와 분석의 혁신적 개념 접근법, 환자 경험 데이터 수집 계획에 관한 주제를 논의하기 위해 FDA에 핵심경로 혁신 회의(Critical Path Innovation Meeting)를 요청할 수도 있다.¹⁵
b. Conducting natural history studies: Stakeholders may collaboratively develop and conduct natural history studies. Natural history studies track the course of disease over time, identifying demographic, genetic, environmental, and other variables that correlate with its development and outcomes in the absence of treatment. These studies can inform the basis for recruiting and retaining patients in clinical trials. Stakeholders, including investigators from industry, academia, patient and disease advocacy groups, and government, may also request a Critical Path Innovation Meeting with FDA to discuss topics regarding natural history study designs and implementation, biomarkers in the early phase of development, clinical outcome assessments in the early phase of development, innovative conceptual approaches to clinical trial design and analysis, and plans to collect patient experience data.¹⁵
c. 환자 단체와 그 밖의 이해관계자 간 작업 조정: 환자 단체가 특정 질병 영역의 작업을 진전시키기 위해 활동을 서로 맞추는 것이 도움이 된다. 이렇게 하면 환자 단체가 중복된 활동을 피하고, 자원과 귀중한 환자·직원의 시간을 최대한 활용하는 데 도움이 될 수 있다. 이해관계자는 단일 조직의 역량과 자원을 넘어서는 문제를 다루기 위해 FDA를 포함한 여러 이해관계자가 함께하는 민관 협력체나 컨소시엄을 구성하고자 할 수도 있다.¹⁶
c. Coordinating work among patient groups and other stakeholders: It is helpful for patient groups to align efforts to advance work in a disease area. This can help ensure that patient groups avoid duplicative efforts and help maximize the use of resources and valuable patient and staff time. Stakeholders may also wish to establish public-private partnerships or consortia to bring multiple stakeholders together, including FDA, to address issues that are beyond the capacity and resources of a single organization.¹⁶
d. 소통, 교육, 홍보 활동: 이해관계자, 특히 환자 단체는 이메일, 소식지, 소셜 미디어 같은 수단을 통해 환자 공동체와 소통하고 홍보 활동을 하기에 좋은 위치에 있을 수 있다. 이러한 홍보 활동은 공동체가 해당 질병 영역에서 진행 중인 작업과 다른 이해관계자와 함께할 기회를 알도록 하는 데 도움이 된다. 환자 단체는 특정 질병과 그 질병의 의료제품 개발에 관해 공동체를 교육하는 교육 과정을 개발하고 운영하는 데 도움을 주기에 좋은 위치에 있을 수 있다. 교육 주제에는 안전하고 효과적인 치료제를 개발·제조하는 데 필요한 연구와 시험의 종류, 개발에 필요한 기간, 임상 개발 단계, 임상시험의 중요성, 임상시험에 참여할 수 있는 곳 등이 포함될 수 있다.
d. Communicating, educating, and conducting outreach: Stakeholders, particularly patient groups, may be well positioned to communicate and conduct outreach with the patient community through sources such as emails, newsletters, and social media. This outreach will help ensure that communities are aware of continuing work in the disease area, along with opportunities to engage with other stakeholders. Patient groups may be well positioned to help develop and conduct trainings to educate communities on a given disease and medical product development for that disease. Topics for trainings may include types of research and testing needed to develop and manufacture safe and effective treatments, timeframes required for development, phases of clinical development, importance of clinical trials, and where to access clinical trials.
e. 회의 개최: 이해관계자는 특정 질병의 의료제품 개발과 관련된 주제에 관한 논의를 진전시키기 위해 회의를 개최할 수 있다. 예를 들어 이해관계자는 임상 개발 프로그램 강화와 관련하여 특정 질병 영역의 어려움이나 기회를 논의하기 위해 과학적·기술적 문제에 관한 회의를 주최할 수 있다. 이는 환자·질병 옹호 단체, 연방 기관, 산업계, 학계, 의료기관의 전문가를 모아 더 구체화가 필요할 수 있는 특정 과학적·기술적 문제, 추가 연구가 필요한 분야의 파악, 데이터 수집 강화에 관해 논의하는 기회가 될 수 있다.
e. Convening meetings: Stakeholders can convene meetings to advance discussion on topics related to medical product development for a given disease. For example, stakeholders can host meetings on scientific or technical issues to discuss challenges or opportunities in a given disease area related to enhancing a clinical development program. This can be an opportunity to convene experts from patient and disease advocacy groups, federal agencies, industry, academia, and healthcare institutions to discuss specific scientific or technical issues that may need further structuring, identification of areas for further research, or enhanced data collection.

¹⁴ 「정보 공유와 데이터 수집에 환자 참여시키기: 환자 주도 등록부와 연구 네트워크의 역할(Engaging Patients in Information Sharing and Data Collection: The Role of Patient-Powered Registries and Research Networks)」[인터넷] 참조: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK164514/.

¹⁴ See Engaging Patients in Information Sharing and Data Collection: The Role of Patient-Powered Registries and Research Networks [Internet]: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK164514/.

¹⁵ FDA 핵심경로 혁신 회의(Critical Path Innovation Meeting) 웹사이트 참조: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ucm395888.htm .

¹⁵ See FDA Critical Path Innovation Meeting website: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ucm395888.htm .

¹⁶ 민관 협력체와 컨소시엄에 대한 CDER 직원의 참여를 규율하는 CDER의 정책과 절차에 관한 정보는 CDER 정책·절차 매뉴얼 「민관 협력체와 컨소시엄에 대한 CDER 직원의 참여(CDER Staff Participation in Public-Private Partnerships and Consortia)」 참조: https://www.fda.gov/downloads/AboutFDA/CentersOffices/OfficeofMedicalProductsandTobacco/CDER/ManualofPoliciesProcedures/UCM532571.pdf.

¹⁶ For information about CDER’s policy and procedures governing its staff participation in public private partnership and consortia, see CDER Manual of Policies and Procedures on CDER Staff Participation in Public-Private Partnerships and Consortia: https://www.fda.gov/downloads/AboutFDA/CentersOffices/OfficeofMedicalProductsandTobacco/CDER/ManualofPoliciesProcedures/UCM532571.pdf.

f. 환자 경험 데이터 수집: 환자 의견은 규제 심사를 위한 치료 맥락에 정보를 제공하는 데 도움이 될 수 있다. 방법론적으로 타당한 데이터 수집 도구를 개발하여 임상시험용 치료제의 임상시험에서 사용한다면, 환자 의견은 의료제품의 유익성과 위해성에 관한 직접적인 근거 자료가 될 수도 있다. 의약품 개발 초기 단계(예: 발굴 단계)에서는 환자·질병 옹호 단체가 질병과 치료 부담에 관한 환자의 관점을 수렴하기 위해 외부 주도 환자 중심 의약품 개발 회의(externally-led Patient-Focused Drug Development meeting)나 포커스 그룹을 열 수 있다.¹⁷ 이러한 회의에서 얻은 정보와 관점은 회의에서 들은 내용을 요약하는 회의 보고서나 그 밖의 작업 결과물을 작성하는 데 쓰일 수 있다.
f. Collecting patient experience data: Patient input can help inform the therapeutic context for regulatory review. Patient input can also provide a direct source of evidence regarding the benefits and risks of a medical product, if methodologically-sound data collection tools are developed and used within clinical trials of an investigational therapy. In the early stages of drug development (e.g., discovery), patient and disease advocacy groups may conduct an externally-led Patient-Focused Drug Development meeting or focus group to gather patients’ perspectives on disease and treatment burden.¹⁷ The information and perspectives obtained in these meetings can be used to develop meeting reports or other work products summarizing what was heard.
이해관계자는 적절한 방법론 전문가와 협력하여, 질병을 안고 사는 경험, 이용 가능한 치료의 사용, 임상시험 접근과 참여, 수용 가능한 유익성과 위해성 수준의 판단에 관한 환자의 대표성 있는 의견을 수집하기 위한 방법론적으로 타당한 설문조사를 수행할 수 있다. 이해관계자는 해당 질병의 주요 증상, 현재 이용 가능한 치료, 그 밖의 환자 경험 데이터에 관한 환자 의견을 포함하여 특정 질병에 관한 환자 의견을 수집하기 위해 한 곳 이상의 의뢰자와 협력하는 것도 고려할 수 있다. 이해관계자는 독자적으로 수집한 환자 경험 데이터를 의뢰자가 의사결정에 활용할 수 있도록 의뢰자와 공유하는 것도 고려할 수 있다.
Stakeholders, in collaboration with appropriate methodologists, can conduct methodologically-sound surveys to collect representative input on patients’ experiences living with their disease, using available treatments, accessing and participating in clinical trials, and weighing acceptable levels of benefits and risks. Stakeholders may also want to consider collaborating with one or more sponsors to collect patient input on a given disease, including patient input on the significant symptoms of the given disease, currently available treatments for the given disease, or other types of patient experience data. Stakeholders may also want to consider sharing their independently collected patient experience data with sponsors for potential use in decision-making.
환자 경험 데이터를 수집할 때의 방법론적 고려사항은 FDA가 개발 중인 환자 중심 의약품 개발 방법론 가이던스 시리즈를 참조한다.¹⁸
For methodological considerations when collecting patient experience data, please refer to the series of methodological Patient-Focused Drug Development guidances being developed by FDA.¹⁸

¹⁷ FDA 외부 주도 환자 중심 의약품 개발 회의(Externally-led Patient-Focused Drug Development Meetings) 웹사이트 참조: https://www.fda.gov/ForIndustry/UserFees/PrescriptionDrugUserFee/ucm453856.htm .

¹⁷ See FDA Externally-led Patient-Focused Drug Development Meetings website: https://www.fda.gov/ForIndustry/UserFees/PrescriptionDrugUserFee/ucm453856.htm .

¹⁸ 「의료제품 개발과 규제 의사결정에 환자의 목소리를 더 잘 반영하기 위한 FDA 환자 중심 의약품 개발 방법론 가이던스 시리즈(FDA Patient-Focused Drug Development Methodological Guidance Series for Enhancing the Incorporation of the Patient’s Voice in Medical Product Development and Regulatory Decision Making)」 참조: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/ucm610279.htm.

¹⁸ See FDA Patient-Focused Drug Development Methodological Guidance Series for Enhancing the Incorporation of the Patient’s Voice in Medical Product Development and Regulatory Decision Making: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/ucm610279.htm.

2.환자 경험 데이터는 의료제품 개발과 규제 의사결정에 어떻게 정보를 제공할 수 있는가?2. How can patient experience data inform medical product development and regulatory decision making?

수집된 환자 경험 데이터와 그에 따라 만들어진 작업 결과물은 의료제품 개발과 의사결정 전반에 걸쳐 FDA, 다른 연방 협력 기관, 산업계, 환자·질병 옹호 단체, 의료 제공자, 학계 연구자 등 여러 이해관계자에게 귀중한 자료가 될 수 있다. 환자 경험 데이터가 의료제품 개발과 의사결정을 어떻게 강화할 수 있는지에 관한 개괄은 표 1을 참조한다.

Patient experience data that is collected and corresponding work products that are generated can serve as a valuable resource to multiple stakeholders throughout medical product development and decision-making, including FDA, other federal partners, industry, patient and disease advocacy groups, healthcare providers, and academic researchers. For a high-level overview of how patient experience data could enhance medical product development and decision-making, please see Table 1.

표 1: 환자 경험 데이터가 의료제품 개발과 의사결정을 어떻게 강화할 수 있는가Table 1: How Patient Experience Data Could Enhance Medical Product Development and Decision Making

환자 경험 데이터의 유형Type of Patient Experience Data	이해관계자의 유형Type of Stakeholder
환자 경험 데이터의 유형Type of Patient Experience Data	환자 이해관계자Patient Stakeholders	의료제품 개발자/연구자Medical Product Developers/Researchers	규제당국Regulators
환자 등록부 또는 자연경과 연구 데이터Patient registry or natural history study data	환자 공동체를 위한 소통, 교육, 홍보 활동에 정보 제공Inform communications, education and outreach efforts for the patient community 향후 연구에 정보 제공Inform future research 임상시험 모집의 근거 제공Provide basis for recruitment in clinical trials	임상시험에서 환자가 치료에 얼마나 잘 반응하는지 보여 줄 바이오마커와 임상 결과 측정치 파악에 도움Help identify biomarkers and clinical outcome measures that will show how well a patient responds to a treatment in clinical trials 임상시험 설계에 정보 제공Inform clinical trial design 임상시험 모집 지원Support clinical trial recruitment	시간에 따른 질병 경과에 대한 이해를 높이고, 치료하지 않을 때(또는 이용 가능한 치료를 받는 동안) 질병의 발생과 결과와 상관관계가 있는 인구학적·유전적·환경적 요인과 그 밖의 요인을 파악Enhance the understanding of the course of disease over time, identifying demographic, genetic, environmental, and other factors that correlate with its development and outcomes in the absence of treatment (or while on available therapies)
질병 배경, 상태의 중증도, 이용 가능한 치료 선택지에 관한 관점을 포함한, 치료 맥락(상태의 중증도와 미충족 의료 수요)에 관한 연구 보고서 또는 설문조사 데이터Study report or survey data on the therapeutic context (severity of condition and unmet medical need), including perspectives on disease background, severity of condition, and available treatment options	더 많은 과학적 논의가 필요한 질병 부담과 미충족 의료 수요 파악Identify burden of disease and unmet medical needs that warrant further scientific discussion 추가 개발과 연구가 필요할 수 있는 기회와 공백 파악Identify opportunities and gaps where further development and research may be needed 임상 평가변수와 임상적으로 의미 있는 결과에 관한 고려사항 파악Identify considerations for clinical endpoints and clinically meaningful outcomes 임상시험 평가변수와 환자보고결과의 개발 및 밸리데이션에 참여할 가능성을 환자에게 안내Inform patients on possibilities to participate in development and validation of clinical trial endpoints and patient-reported outcomes	목표제품프로파일(Target Product Profile)에 정보 제공Informs Target Product Profile 새로운 치료제 개발의 표적이 될 수 있는 그 상태의 임상 영역(예: 가장 괴로운 증상) 파악Identify clinical domains (e.g., most bothersome symptoms) of the condition that could be targeted for new treatment development 그 상태가 사회인구학적 요인, 하위군, 문화, 질병 중증도에 따라 어떻게 다를 수 있는지 파악Identify how the condition may vary by sociodemographic factors, subgroups, culture, and disease severity 의미 있는 임상 평가변수와 결과, 그리고 환자에게 가장 중요한 것을 측정하는 도구의 선택, 개발, 수정에 정보 제공Inform the selection, development and modification of meaningful clinical endpoints and outcomes, and tools that measure what matter most to patients 적절한 선정·제외 기준을 포함한 임상시험 설계에 정보 제공Inform clinical trial design, including appropriate inclusion and exclusion criteria	의료제품 수명주기 전반에 걸친 FDA의 의사결정에 정보 제공Inform FDA decision-making throughout medical product lifecycle 유익성-위해성 평가를 위한 치료 맥락에 대한 이해 향상Enhance the understanding of the therapeutic context for benefit-risk assessments 개발 초기 단계의 의료제품 개발 계획에 관해 의뢰자에게 적절히 조언할 수 있도록, 환자에게 의미 있는 평가변수와 결과에 대한 이해 향상Enhance understanding of meaningful endpoints and outcomes to patients to appropriately advise sponsors on a medical product development plan in early phases of development 질병별 임상·과학·규제 사항에 관한 FDA 가이던스에 정보 제공Inform FDA guidance on disease-specific clinical, scientific and regulatory matters 의료제품 개발 프로그램에 대한 FDA 평가에 정보 제공Inform FDA assessments of medical product development programs
임상시험 방문과 평가에 관한 관점을 포함한 임상시험 경험 데이터Clinical trial experience data, including perspectives on trial visits and assessments	임상시험 참여자가 동의 과정을 포함하여 임상시험에 더 잘 준비하도록 도움Help clinical trial participants better prepare for the trial, including the informed consent process 임상시험에 참여할 기회를 환자에게 안내하고 전반적인 모집 개선Inform patients on opportunities to participate in clinical trials and improve overall recruitment 임상시험 등록 여부에 관한 개인의 의사결정에 도움Help individual decision making on whether to enroll in a trial	임상시험 모집과 유지 강화Enhance recruitment and retention for clinical trials 동의서 문서 개발에 정보 제공Inform development of informed consent documents 임상시험 방문과 평가의 빈도와 수행 방식을 포함한 임상시험 참여자 부담에 대한 통찰 제공Provide insight into clinical trial participant burden, including frequency and conduct of trial visits and assessments	의뢰자에게 더 잘 조언할 수 있도록 임상시험 설계와 선정/제외 기준에 대한 환자의 경험에 대한 이해 향상Enhance understanding of patient’s experience with clinical trial design and inclusion/exclusion criteria to better advise sponsors
유익성과 위해성에 관한 환자 의견Patient input on benefits and risks	향후 연구에 정보 제공Inform future research 더 많은 과학적 논의가 필요한 미충족 의료 수요 파악Identify unmet medical needs that warrant further scientific discussion 환자에게 유익성과 위해성에 대한 이해 향상Enhance the understanding of benefits and risks for patients	유익성-위해성 평가에 정보를 제공하기 위해 유익성과 위해성에 관한 환자 의견에 대한 이해 향상Enhance the understanding of patient input on benefits and risks to inform benefit-risk assessment	유익성-위해성 평가에 정보를 제공하기 위해 유익성과 위해성에 관한 환자 의견에 대한 이해 향상Enhance the understanding of patient input on benefits and risks to inform benefit-risk assessment
환자와 처방자에게 정보를 전달하는 방법에 관한 관점Perspectives on ways to communicate information to patients and prescribers	환자와 처방자 간 공동 의사결정을 강화하기 위해 환자 공동체를 위한 소통과 교육에 정보 제공Inform communications and education for the patient community to enhance shared decision-making between patients and prescribers	환자와 처방자에 대한 전반적인 정보 전달 개선Improve the overall communication of information to patients and prescribers	환자의 정보에 근거한 의사결정을 촉진하는 핵심 정보를 전달하는 방법에 정보 제공Inform how to convey key information that helps facilitate patients’ informed decision-making

* 환자 이해관계자에는 환자, 돌봄 제공자, 환자 옹호자가 포함된다. 환자 중심 의료제품 개발과 관련된 명명법과 용어를 표준화하기 위해 이 용어들은 FDA의 환자 중심 의약품 개발 용어집에 정의되어 있다.

* Patient stakeholders include patients, caregivers, and patient advocates. To provide standardized nomenclature and terminologies related to patient-focused medical product development, these terms are defined in FDA’s Patient-Focused Drug Development Glossary.

3.이해관계자는 환자 경험 데이터와 관련하여 어떤 작업 결과물을 만들 수 있는가?3. What work products relating to patient experience data may be developed by stakeholders?

특정 질병 영역에서 환자 중심 의약품 개발을 촉진하는 데 도움이 되는 데이터와 정보를 제공하기 위해 환자 경험과 관련된 다양한 작업 결과물을 만들 수 있다. 작업 결과물에는 다음이 포함될 수 있다.

A range of work products related to patient experience can be developed to provide helpful data and information to facilitate patient-focused drug development in a given disease area. Work products may include:

질병과 치료 부담에 관한 환자의 관점을 요약한 회의 보고서
방법론적으로 타당한 환자 설문조사
질병 배경, 특정 질병 영역의 임상시험 고려사항 같은 주제를 다룬 백서나 동료 심사 학술지 논문
의료제품 개발과 관련된 질병별 고려사항을 다루는 사례
자연경과 연구 보고서
환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서.

Meeting reports summarizing patient perspectives on disease and treatment burden
Methodologically-sound patient surveys
White papers or peer-reviewed journal articles describing topics such as background on disease, and considerations for clinical trials in a given disease area
Case examples to address disease-specific considerations related to medical product development
Natural history study report
Proposed draft guidance relating to patient experience data.

4.이해관계자는 환자 경험 데이터와 관련된 작업 결과물을 어떻게 제출할 수 있는가?4. How can stakeholders submit work products relating to patient experience data?

작업 결과물(예: 회의 보고서, 설문조사)을 FDA와 공유하고자 하는 이해관계자는 FDA의 「환자 경험 관련 외부 자료 및 정보(External Resources and Information Related to Patient Experience)」 웹페이지를 방문할 수 있다.¹⁹ 이 웹페이지는 환자 경험 데이터와 관련하여 공개된 보고서와 자료의 링크를 제공한다. 환자 공동체, 환자 옹호자, 연구자, 의약품 개발자, 연방 기관 등 주요 이해관계자가 이 자료를 유용하게 활용할 수 있다. FDA는 이 링크의 자료가 웹페이지의 범위에 맞는지 확인하기 위해 게시 전에 검토하지만, 그 자료의 과학적 가치나 적용 규제 요건 준수 여부는 평가하지 않는다는 점에 유의한다.

Stakeholders who would like to share work products (e.g., meeting reports, surveys) with FDA may visit the FDA’s External Resources and Information Related to Patient Experience web page.¹⁹ This web page provides links to publicly available reports and resources relating to patient experience data. Key stakeholders including patient communities, patient advocates, researchers, drug developers, and federal agencies may find these materials useful. Please note that although FDA reviews the materials at these links before posting them to ensure that the materials are within the scope of the web page, FDA does not assess their scientific merit or compliance with applicable regulatory requirements.

FDA가 이 자료의 링크를 게시하기로 한 결정은 그 저자, 후원자 또는 내용을 승인한다는 뜻이 아니다.

FDA’s decision to post links to these materials does not reflect an endorsement of their authors, sponsors, or content.

이 웹페이지에 실릴 수 있는 자료의 종류, 이 웹페이지에 공개 웹사이트 링크를 제출하는 방법, 그 밖의 일반적인 질문에 관한 자세한 정보는 웹페이지를 방문하여 확인한다.

Please visit the web page for more information regarding what types of resources may be included on this web page, how to submit a publicly available website link for this web page, and other general questions.

가이던스 초안 제안서를 제출하려면 이 가이던스에 설명된 절차를 따른다(III.A항, 환자 경험 데이터 관련 가이던스 초안 제안서의 작성 및 제출 참조).

To submit proposed draft guidance documents, follow the process outlined in this guidance (See Section III.A, Development and Submission of Proposed Draft Guidance Relating to Patient Experience).

¹⁹ FDA의 「환자 경험 관련 외부 자료 또는 정보(External Resources or Information Related to Patients’ Experience)」 웹페이지 참조: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/ucm579132.htm.

¹⁹ See FDA’s External Resources or Information Related to Patients’ Experience web page: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/ucm579132.htm.

자주 묻는 질문

FDA 환자 경험 데이터 가이던스 초안 제안서 가이던스는 어떤 문서인가요?

환자 경험 데이터를 근거로 한 권고와 고려사항을 가이던스 초안 제안서 형태로 FDA에 제출하려는 이해관계자에게 작성·제출 방법을 안내하는 초안 가이던스입니다. 21세기 치유법(Cures Act) 3002(c)(5)항의 지시에 따라 발행되었으며, 가이던스 절차 밖에서 환자 경험 데이터를 공유하는 다른 방법도 함께 다룹니다.

가이던스 초안 제안서는 어떤 형식으로 써야 하나요?

특정 질병 영역 의약품 개발 계획과 관련된 주제 한두 가지를 다루고, FDA가 아니라 이해관계자의 관점에서 써야 하며 “FDA recommends” 같은 표현은 쓰지 않아야 합니다. 고유한 표지를 넣고 FDA 가이던스 서식을 본뜨거나 FDA 로고를 쓰지 않으며, 일반적으로 5쪽을 넘지 않도록 간결하게 작성합니다.

제안서를 내기 전에 FDA에 꼭 알려야 하나요?

의무는 아닙니다. 다만 예상 내용의 간략한 요약(최대 2~3쪽)을 예상 제출 시기와 담당자 정보와 함께 PED-ProposedGuidanceSummary@fda.hhs.gov 로 보내면 도움이 될 수 있으며, 이메일 제목에 “Development Summary for Anticipated Proposed Draft Guidance”와 주제를 밝혀야 합니다.

제안서를 제출하면 FDA가 그 내용으로 가이던스를 발행하나요?

그렇지 않습니다. Docket 관리과가 제안서마다 새 docket을 열고 접수 확인 서신을 보내며 제안서는 일반에 공개되지만, FDA는 과학 수준, 정책 우선순위, 자원 등을 바탕으로 자체 절차에 따라 가이던스를 개발합니다. 제출된 제안서는 해당되는 경우 FDA의 견해와 향후 가이던스 개발에 참고됩니다.